Sleep disorders in spinal muscular atrophy with type 2 and type 3

The frequency of sleep disorders in spinal muscular atrophy (SMA) is explored The Sleep Disturbance Scale for Children and the Hammersmith Functional Motor Scale Expanded were used. The results demonstrate that sleep disorders are common in young persons with SMA. A total of 85 young persons (6–25 years of age)… Att fortsätt läsa

EAP Programm für Nusinersen (Spinraza) in Deutschland

Härtefallprogramm zur Behandlung der Spinalen Muskelatrophie Stellungnahme der deutschen Behandlungszentren Die Firmen Ionis und Biogen entwickeln gemeinsam ein Medikament zur Behandlung der Spinalen Muskelatrophie (SMA). Dieses Medikament heißt Nusinersen® und beeinflusst das sogenannte Spleißen des SMN2-Gens. Dadurch soll eine vermehrte Produktion des fehlenden SMN-Proteins ermöglicht werden. Zurzeit laufen verschiedene Studien,… Att fortsätt läsa