Nationaler Aktionsplan für Seltene Erkrankungen nur teilweise erfolgreich

Im Jahre 2013 hat man den Aktionsplan für Seltene Erkrankungen in Deutschland gestartet, um die Versorgung von Lebens- und Versorgungssituation nachhaltig zu verbessern. Sechs Jahre später gibt das Fraunhofer-Institut für System- und Innovationsforschung (ISI) seine Analyse bekannt.

Im Rahmen seiner Umsetzung konnten bereits wichtige Erfolge erzielt werden, bei den Kernthemen »qualitätsgesicherte Versorgung« und »nachhaltige Organisationsform« wurden die Erwartungen aber bislang nicht erfüllt. Zu diesem Fazit kommt das Fraunhofer ISI, das zusammen mit der Universität Bielefeld und der Ostfalia Hochschule die Umsetzung des Aktionsplans wissenschaftlich begleitet hat.

Biogen continues with new data in adults and infants

CAMBRIDGE, Mass., April 12, 2019 (GLOBE NEWSWIRE)Biogen (Nasdaq: BIIB) today announced it will present new data illustrating the rapidly progressive nature of spinal muscular atrophy (SMA) in adults, adolescents and older children at the Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical and Scientific Conference in Orlando, Florida (April 13-17, 2019). Other Biogen presentations will highlight the benefits of pre-symptomatic treatment with data from the NURTURE study, part of the SPINRAZA® (nusinersen) global clinical trial program, and findings on the role of neurofilament as a potential biomarker for predicting motor function in SMA.