Zolgensma godkänner redan i Frankrike!

Den banbrytande ny genterapin Zolgensma för SMA är överraskande godkänd i Frankrike, det säger AFM-Telethon och Muskelsvindfonden i Danmark

Behandling är just godkänts av US Food and Drug Administration (FDA) och förväntas godkännas av European Medicines Agency (EMA) i slutet av juni. Frankrike föredrog denna procedur av ATU.

www. linkedin.com

Så fungerar Zolgensma

Zolgensma, börjar med den genetiska informationen hos det drabbade defekta muskelproteinet. Cellerna får en rätt byggnadsplanen som fungerar som virala vektorer. För transportmedel är används en virus. Med dem kanaliseras fungerande genkopior in i cellkärnan. Med den nya ritningen kan funktionella proteiner produceras igen, vilket i sin tur hindrar förstörelsen av nervceller.

Det mänskliga genetiska materialet förändras inte. Det finns inga ”gensaxen” CRISPR/Cas9 som används. Därför kan denna behandling endast utföras hos yngre patienter och inte hos äldre.

Detta skulle vara den första terapin där SMA kan läka. Till skillnad från Spinraza är ”ENDAST” en förlängd livsmått och stoppar inte sjukdomen.

Spinraza måste administreras under hela livet via rumpunktur, vilket i sin tur medför stora risker.

Virus kommer att ha sin plats i genterapi. De tjänar som genfärja för respektive läkemedel.

#gensax-teknik #SpinalMukselAtrofi #amyotrophie spinale #spinale Muskelatrophie #SMA