Optoakustische Bildgebung hilft Muskelerkrankungen im Frühstadium zu erkennen

Medizinteam der FAU nutzt optoakustische Bildgebung für das Monitoring von Muskelerkrankungen. Das neue Verfahren ermöglicht das neuromuskulärer Erkrankungen objektiv und zuverlässig abbilden zulassen, insbesonders in der Erkrankung bei Duchenne Muskeldystrophie, wo jegliche Biomarker fehlen.

Weitere Informationen:
Pressemeldung FAU
Nature.com
DGM

Genschere verhilft zu einer neuen Gentherapie gegen die unheilbare Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Das Forscherteam der Technischen Universität München (TUM), sowie des Ludwig-Maximilians Universität (LMU) und des Helmholtz Zentrums München haben eine Gentherapie entwickelt, die Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) dauerhaft helfen könnte.

Durch die Genschere Crispr-Cas9, konnte die Wissenschaftlern erstmals, das mutierte Dystrophin-Gen bei einem Schwein korrigieren.

Damit sich ein Muskel regenerieren kann, benötigt er das Dystrophin. Menschen mit einer Duchenne-Muskeldystrophie fehlt dieses essentielle Muskelprotein aufgrund von Mutationen des für die Dystrophinbildung zuständigen Gens. Bereits aufgebaute Muskelzellen bilden sich mit der Zeit zurück, die Muskulatur wird nach und nach durch Binde- oder Fettgewebe ersetzt und die Muskeln werden im Krankheitsverlauf schwächer.

Roche obtains the exclusive right to launch and commercialize SRP-9001 a gene therapy for DMD

Basel, 23 December 2019 – Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) and Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), today announced the signing of a licensing agreement providing Roche exclusive commercial rights to SRP-9001 (AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin), Sarepta’s investigational gene therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD), outside the United States. Under the terms of the agreement, Sarepta will receive an upfront payment of $750million in cash and $400million in equity. In addition, Sarepta is eligible to receive regulatory and sales milestones, and royalties on net sales

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