Novartis announces: Recruitment of the first ongoing clinical trial of Branaplam to treat spinal muscular atrophy is now closed

Already a few weeks ago.  Liz reported internally here.

The recruitment of the first onging clinical trial to Branaplam  in spinal muscular atrophy is now closed – Novartis has officially announced this.

It took 4.5 years to recruitment 44 babies with SMA type 1 in its first clinical trial of LMI070 (Branaplam), a breakthrough oral molecule designed to treat spinal muscular atrophy (SMA).

Branaplam is a small molecule like Roche’s Risdiplam and it  works by modifying the SMN2 gene to produce a lot of functional SMN protein. It can be taken orally, is it a syrup. Risdiplam, it is only taken once a week.

Despite the encouraging effects of 13 babies who joined in 2015, develop the study slowly. Novartis stopped and continued the study several times.
In the year 2017 Novartis found a new team of researchers who further developed Branaplam. New trial sites in Eastern Europe were opened and recruitment.

Novartis Pipline
Novartis is currently the only pharmaceutical company, which have two experimental drugs to treat SMA in the pipeline

ZOLGENSMA
AVXS‐101 by AveXis, Novartis

Branaplam

Clinical Trials
Branaplam- NCT02268552

 

The study continues in Germany, but it is closed.
University Hospital Freiburg

Publicerat av

Liz

Att acceptera vad som händer och låt trollen i ljuset, kanske du borde att tro mer på dig själv

2 reaktioner till “Novartis announces: Recruitment of the first ongoing clinical trial of Branaplam to treat spinal muscular atrophy is now closed”

  1. Novartis gibt bekannt: Die Rekrutierung der ersten klinischen Studie zu Branaplam in der Behandlung von spinale Muskelatrophie ist abgeschlossen

    Bereits vor einigen Wochen erfuhren wir diese Nachricht, Liz berichtete im Internen darüber.

    Die Rekrutierung der ersten klinischen Studie zu Branaplam ist abgeschlossen. Novartis gab dies mittlerweile offiziell bekannt.

    Novartis brauchte 4,5 Jahre, um 44 Babys mit SMA Typ 1 in seiner ersten klinischen Studie mit LMI070 (Branaplam), einem bahnbrechenden oralen Molekül, das zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie entwickelt wurde, aufzunehmen.

    Branaplam ist ein kleines Molekül wie Risdiplam von Roche und es funktioniert auch, indem es das SMN2-Gen so modifiziert, dass es eine Menge funktionelles SMN-Protein produziert. Es kann oral eingenommen werden, es ist ein Sirup. Im Gegensatz zu Risdiplam, wird es nur einmal pro Woche eingenommen.

    Trotz der ermutigenden Wirkungen bei 13 Babys, die bereits im Jahr 2015 beigetreten sind, verlief die Studie etwas holprig. Novartis hielt die Studie mehrmals an und setzte sie fort. Erst im Jahre 2017 konnte ein neues Novartis-Forscher Team das Programm vorantreiben. Neue Versuchsstandorte in Osteuropa wurden eröffnet und die Rekrutierung beschleunigte sich dadurch.

    Die Schweizer Pharma Novartis ist derzeit die einzige Firma die zwei experimentelle Medikamente in der Behandlung von SMA in ihrer Pipline haben.

    ZOLGENSMA
    AVXS‐101 by AveXis, Novartis

    Branaplam

    Clinical Trials
    LMI070 (Branaplam)
    NCT02268552

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