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Zolgensma godkänner redan i Frankrike!

Den banbrytande ny genterapin Zolgensma för SMA är överraskande godkänd i Frankrike, det säger AFM-Telethon och Muskelsvindfonden i Danmark

Behandling är just godkänts av US Food and Drug Administration (FDA) och förväntas godkännas av European Medicines Agency (EMA) i slutet av juni. Frankrike föredrog denna procedur av ATU.

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Så fungerar Zolgensma

Zolgensma, börjar med den genetiska informationen hos det drabbade defekta muskelproteinet. Cellerna får en rätt byggnadsplanen som fungerar som virala vektorer. För transportmedel är används en virus. Med dem kanaliseras fungerande genkopior in i cellkärnan. Med den nya ritningen kan funktionella proteiner produceras igen, vilket i sin tur hindrar förstörelsen av nervceller.

Det mänskliga genetiska materialet förändras inte. Det finns inga ”gensaxen” CRISPR/Cas9 som används. Därför kan denna behandling endast utföras hos yngre patienter och inte hos äldre.

Detta skulle vara den första terapin där SMA kan läka. Till skillnad från Spinraza är ”ENDAST” en förlängd livsmått och stoppar inte sjukdomen.

Spinraza måste administreras under hela livet via rumpunktur, vilket i sin tur medför stora risker.

Virus kommer att ha sin plats i genterapi. De tjänar som genfärja för respektive läkemedel.

#gensax-teknik #SpinalMukselAtrofi #amyotrophie spinale #spinale Muskelatrophie #SMA

Published inSMAZOLGENSMA

5 Comments

  1. Liz Liz

    Vor kurzem wurde Zolgensma in den USA durch die FDA zugelassen. Nun hat Frankreich in einem all Verfahren das Medikament zugelassen, so die Kollegen aus Dänemark Nun wurde durch eine Schnellentscheidung das Medikament in Frankreich per ATU zugelassen.

    Wie arbeitet Zolgensma:

    Zolgensma dockt da an, wo die genetischen Information des betroffenen defekten Muskelproteins sitzt. In einer Genfähre bekommen die Viren einen korrekten Bauplan in die Hand, die wiederrum zum Zellkern geleitet wird. Mit den viralen Vektoren werden funktionelle Proteine hergestellt, die wiederum verhindern die Zerstörung von Neuronen.

    Dabei wird das menschliche Erbgut nicht verändert. Es wird keine ”Gen-Schere” CRISPR / Cas9 verwendet. Daher kann diese Behandlung nur bei jüngeren Patienten durchgeführt werden und nicht bei älteren Patienten.

    Dies wäre die erste Therapie, die SMA heilen kann. Im Gegensatz zu Spinraza, welche die Krankheit im Schach hält.

    Spinraza muss lebenslang durch eine Punktion verabreicht werden, was wiederum mit großen Risiken verbunden ist. Spinraza zählt damit als lebensverlängerte Therapie, welches SMA Patienten ein besseres qualitatives Leben verspricht.

    Viren werden haben ihren Platz in der Gentherapie. Sie dienen als Genfähre für das jeweilige Medikament.

    Wer mag kann gerne unsere News verlinken, was wir nicht mögen. Wenn unsere Texte kopiert werden und in Social Media verwendet werden. Wir bitten um einen Link. Danke!

  2. Chris Chris

    schön geschrieben Liz. Schön das Frankreich so spontan reagiert. Wäre auch ein Unding, Novartis hat auch da seine Wurzeln. Ich sehe eine Dauermedikation von Spinraza allmählich kritisch gegenüber, selbst wenn man alles daran messen tut.

    Kenne schon einige Fälle wo nach der Punktion zu Lekage im Rückenmark kam und aus dem Punktierloch Nervenwasser danach floss.

    Dann die permanente Punktion verursacht Gewebeverhärtung uvm. Da minimalen Narkosemittel dazu gegeben wird, sehe ich da ein Knackpunkt. Ich würde das meinem Kind nicht antun. Wir sind froh das wir gewartet haben, wenn dann nur Roche oder Avexis. 🙂

  3. Liz Liz

    Hallo Chris,

    höre ich mittlerweile von vielen das sie nein zu Spinraza sagen. Die Unfälle bei der Lumbalpunktion häufen sich, gebe ich dir recht.
    Letzter Fall diese Tage bei einer Lumbalpunktion, da hat man einem Kind bei der Hektik 2 Zähne ausgehauen, der Zahn wurde angesaugt in die Lunge (respirator). Zahn lag anschliessend in der Lunge, wo er heraus operiert worden ist. Lunge klappte zusammen, Kind liegt auf der Intensivstation.

    Happyend, noch offen.

    Wenn man so etwas hört, fragt man sich schon, wie erfahren so ein Team wirklich ist?! In Zeiten wo gespart wird, muss man mit allen rechnen.
    Ja auch ich würde persönlich meinem Kind solche zusätzliche Strapazen nicht zumuten. Ich bin froh das meine Eltern immer für mich im besten Sinne entschieden und mich fragten. Ich wäre irgendwann vor lauter Chemos und Dialyse nicht mehr aus dem Krankenhaus gekommen.
    Mein längster Krankenhausaufenthalt waren zwei Jahre am Stück gewesen.

    Daher ja, ich denke Infusion und Oral-Einnahme ist ok. Welche Nebenwirkungen Lumbal hat, hast du gut aufgezählt. Gewebeverhärtung soll man nicht unterschätzen.

  4. Regina Regina

    👍 finde ich selbst gut, selbst wenn der Preis im ersten Moment heftig ist. Gegenüber langfristig gesehen immer noch günstiger.

    Wie oft geschrieben, es muss endlich eine Höchstgrenze her, oder mehr transparenz. Es darf nicht sein , das bei uns Rheumatiker gespart wird, wo wir tagtäglich unsere Leistung bei der Arbeit bringen müssen. Während andere aus den vollen schöpfen können. Sei es in Therapien oder Hilfsmitteln.
    Auch bei uns bleiben grosse Schäden und Behinderungen zurück, die unser Leben verkürzen.

    Was die Behandlingsmethoden betrifft. Normalerweise sollte man nach der Lumbalpunktion etwa eine halbe bis Stunde auf dem Bauch liegen. So verhindert man das Nachfließen von Nervenwasser. Wird das heute noch eingehalten!

    Armes Kind, das wird dramatisiert sein und die Behandlung in Zukunft ablehnen. Ob das dass gelbe vom Ei ist, ich weiss nicht?

  5. Sandy-SMA2 Sandy-SMA2

    Bei mancher Chemotherapie wird auch über Lumbalpunktion zugeführt, da arbeitet man zusätzlich mit Ports, die man direkt unter die Haut gepflanzt bekommt. Wie ihr schreibt, all das hat Schadenseiten. Wieviel müssen mittlerweile über port behandelt werden, der dann auch noch alle paar Wochen gespült werden muss. Ist mir zuviel Aufwand und Hektik. Da geniesse ich mein Leben, bevor ich ständig in KH verbringe.

    Schön das es eine weitere Alternative gibt. Ich bin zu alt für Zolgensma, meine Hoffnung liegt bei Roche. Ich habe eine Spinraza Behandlung abgelehnt. Da ich sowieso stabil bin, meine Neurologin sagt dann soll man keine Risiken eingehen.

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