AveXis kliniske genstudier i USA og Europa til SMA Type I, II, III

og det går ind i den næste milepæl i behandlingen af SMA. AveXis ønsker at lancere det første genterapi-studier i Europa i de kommende seks måneder. Information kommer fra Tyskland.

SMA Europe havde bedt AveXis om at opdatere det om udviklingen i sine kliniske forsøg med SMA genterapi. I Europa er planlagt: Det skrev Initiative-sma.de Tyskland

STR1VE EU

Oversigt: STR1VE EU forventes at starte i første halvdel af 2018 og omfatter SMA Type I patienter i flere EU-centre.
Administration: I STRIVE EU-studien administreres AVXS-101 med en enkelt intravenøs infusion.
Hvem: STRIVE EU-undersøgelsen registrerer ca. 30 patienter med SMA I, som er mindre end 6 måneder gamle på genterapiens tidspunkt.

SPRINT

Oversigt: SPRINT forventes at starte i første halvdel af 2018 og omfatter presymptomatiske patienter med SMA type I, II og III.
Anvendelse og dosering: I SPRINT-studiet administreres AVXS-101 med en enkelt intravenøs infusion.
Hvem: SPRINT-undersøgelsen forventes at tilmelde 44 patienter med 2, 3 og 4 kopier af SMN2-genet. Småbørn skal være mindre end 6 uger gammel og har ingen symptomer på SMA, når du bruger genterapi.

REACH

Oversigt: Det forventes, at REACH-undersøgelsen vil omfatte patienter med SMA type I, II og III senere i 2018 eller i begyndelsen af ​​2019.

Anvendelse og dosering: I REACH-studien administreres AVXS-101 ved en enkelt intratekal injektion. Dataene fra STRONG-studier (den første undersøgelse, der vil levere AVXS-101 med en intratekal injektion), vil hjælpe med at bestemme det endelige undersøgelsen

Hvem: Det forventes, at ca. 50 patienter med SMA type I, II og III vil blive indskrevet i REACH-undersøgelsen i en alder af ca. 6 måneder til 18 år.

Liz Andersson

Liz Andersson

Kære Gæster! Jeg hedder Liz og har kronisk polyartrit selv siden barndommen og taler fra erfaring. I øvrigt arbejder jeg inden for mit fagområde som grafisk designer inden for reumatologi. I min fritid elsker jeg fotografering. Jeg ønsker dig meget læselyst. ######## Kära Gäster! Mitt namn är Liz och jag har kronisk polyartrit sedan barndomen och talar från erfarenhet. Samtidigt jag jobbar också som grafisk designer formgivare inom reumatologi. På min fritid älskar jag fotografering.