Första patientdos i fas 3-försök av AVXS-101 i pre-symtomatiska SMA-typer 1, 2 och 3

Att behandla SMA så tidigt som möjligt är avgörande för att rädda motorneuroner innan de förloras permanent. SPRINT gör det möjligt för oss att förstå hur intervenient hos pre-symptomatiska spädbarn med AVXS-101 kan påverka kliniska resultat, inklusive milstolpeutveckling som funktionellt sittande, stående utan stöd och gå, SPRINT är en multi-kohort multinationell studie som förväntas inskriva […]

A global study of intravenous AVXS-101 in pre-symptomatic patients with SMA with 2, 3, and 4 copies of SMN2

New details on the following study with AVXS-101 that already recruiting-SMA patients Description A Global Study of a Single, One-Time Dose of AVXS-101 Delivered to Infants With Genetically Diagnosed and Pre-symptomatic Spinal Muscular Atrophy With Multiple Copies of SMN2 44 participants Phase 3, open-label, single-arm study of a single, one-time dose of AVXS-101 (gene replacement […]

AveXis to Present AVXS-101 Data at the Annual Meeting of the AAN 2018

Includes Initial Data from SMA Type 1 Pivotal Trial (STR1VE) and 24-Month Follow-Up Data from Phase 1 Trial CHICAGO, April 19, 2018 — AveXis, Inc. (NASDAQ:AVXS), a clinical-stage gene therapy company developing treatments for patients suffering from rare and life-threatening neurological genetic diseases, today announced that initial results from the pivotal study (STR1VE) of AveXis’ […]