Första patientdos i fas 3-försök av AVXS-101 i pre-symtomatiska SMA-typer 1, 2 och 3

Att behandla SMA så tidigt som möjligt är avgörande för att rädda motorneuroner innan de förloras permanent. SPRINT gör det möjligt för oss att förstå hur intervenient hos pre-symptomatiska spädbarn med AVXS-101 kan påverka kliniska resultat, inklusive milstolpeutveckling som funktionellt sittande, stående utan stöd och gå, SPRINT är en multi-kohort… Att fortsätt läsa

A global study of intravenous AVXS-101 in pre-symptomatic patients with SMA with 2, 3, and 4 copies of SMN2

New details on the following study with AVXS-101 that already recruiting-SMA patients Description A Global Study of a Single, One-Time Dose of AVXS-101 Delivered to Infants With Genetically Diagnosed and Pre-symptomatic Spinal Muscular Atrophy With Multiple Copies of SMN2 44 participants Phase 3, open-label, single-arm study of a single, one-time… Att fortsätt läsa

AveXis to Present AVXS-101 Data at the Annual Meeting of the AAN 2018

Includes Initial Data from SMA Type 1 Pivotal Trial (STR1VE) and 24-Month Follow-Up Data from Phase 1 Trial CHICAGO, April 19, 2018 — AveXis, Inc. (NASDAQ:AVXS), a clinical-stage gene therapy company developing treatments for patients suffering from rare and life-threatening neurological genetic diseases, today announced that initial results from the… Att fortsätt läsa

Novartis kjøper AveXis-selskap

Novartis kjøper AveXis-selskap. Läkemedelsbolag Novartis från Basel gör en av sina största miljarder kjöp. Vid mitten av året kommer det att förvärva 8,7 miljarder dollar av genterapi från klinisk stadium från det amerikanska företaget AveXis. Företaget stärker nu sitt monopol inom genterapi för sällsynta sjukdomar och utvecklar på flera fronter… Att fortsätt läsa