En sällsynt resa

Anna Hallgren är socionom och sexualterapeut och lever med den sällsynta muskelsjukdomen nemalinmyopati. Här delar hon tillsammans med sin dotter och sin mamma Ingalill med sig av sina erfarenheter av att leva med sjukdomen. De pratar också om hur vårdens kunskap om och bemötande av personer med sällsynta diagnoser kan förbättras. Inspelat den 28 februari […]

CHMP Adopts Positive Opinion for the Expansion of the TranslarnaTM (ataluren) Label to Include Patients as Young as 2 Years of Age

– European Commission ratification anticipated in coming months – – Approval of the Translarna annual re-assessment also recommended by CHMP – SOUTH PLAINFIELD, N.J., June 1, 2018 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) today announced that the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of the European Medicines Agency (EMA) has recommended approval of […]

Behandling med kortikosteroider gir bedre gangfunksjon og bedre funksjon i arm og hånd hos pasienter med Duchennes muskeldystrofi.

Kortikosteroider mot Duchennes muskeldystrofi. Studien omfattet 440 pasienter med Duchennes muskeldystrofi i alderen 2–28 år. De ble fulgt i opptil ti år. Behandling med kortikosteroider utsatte tap av gangfunksjon med opptil 4,4 år og tap av funksjon i arm og hånd med opptil 8,0 år sammenlignet med kortvarig eller ingen kortikosteroidbehandling. Tidsskriftet.no