Charlotte Veltmann was honored with the Research Track Project Awards in various spinal muscular atrophy doctorate

Charlotte Veltman received the award for her intended doctorate on ”Characterization of potential binding partners of Plastin 3, a modifier of spinal muscular atrophy”. The aim of her project is to gain a better understanding of the mode of action of Plastin 3 – a protein that protects certain individuals… Att fortsätt läsa

Doktorandin Charlotte Veltmann wurde geehrt mit dem Research Track Project Awards in den verschiedenen SMA Doktorarbeiten

Charlotte Veltman bekam den Award für ihre angestrebte Promotion zum Thema „Charakterisierung potentieller Bindungspartner von Plastin 3, einem Modifier der Spinalen Muskelatrophie“. Ziel ihres Projekts ist ein besseres Verständnis der Wirkungsweise von Plastin 3 – einem Eiweiß, das bestimmte Individuen davor schützt, an der Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie zu erkranken. Dies… Att fortsätt läsa

Spinraza NOT approved in England and Wales – SMA patients bitterly disappointed

What a catastrophic decision for more than a thousand people affected by spinal muscular atrophy in England and Wales. The National Institute for Health and Care (NICE) decided NOT to recommend the use of Nusinersen (Spinraza®) as an NHS treatment for spinal muscular atrophy in England and Wales. After Denmark,… Att fortsätt läsa

Rekrytering av patienter till studien med AvXS-101 fortsätter vid europeiskt forskningscenter

AveXis har startat en klinisk fas studie med genterapi för barn med spinal muskelatrofi Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus Not yet recruiting  Gothenburg, Sweden Contact: Anna-Lena Tulinius anna-lena.tulinius@vgregion.se Germany Centre for Neuromuscular Disorders in children and adolescents University Clinic Essen, Childrens´ hospital Not yet recruiting Essen, Germany Contact: Karin Smuda… Att fortsätt läsa