Spinraza saves lifes: Claire`s Story

Clarie was one year old, when diagnosed with spinal muscular atrophy type 2. Claire didn’t have the strength to speak and couldn’t bring a spoon to her mouth. Now, with the help of a breakthrough drug Spinraza and, physical therapy and her healthcare team at Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP),… Att fortsätt läsa

Scholar Rock erhielt von der FDA den Orphan-Arznei-Status für SRK-015 zur Behandlung von Patienten mit spinaler Muskelatrophie

CAMBRIDGE, Massachusetts, 29. März 2018 – Scholar Rock, ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung schwerer Erkrankungen konzentriert, bei denen die Signalübertragung durch Proteinwachstumsfaktoren eine fundamentale Rolle spielt, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) hat seinem Hauptantikörperproduktkandidaten SRK-015 die… Att fortsätt läsa

Strong together! SMA Europe Conference in UK

Strong together! SMA Europe Conference in UK. Strong together – SMA Europe Conference in UK 📝 Internal meetings to look back at what has been achieved in the year and to plan our future priorities; 📝 Meetings with Avexis, Cytokinetics & Roche; 📝 Meeting new SMA organisations from the Czech… Att fortsätt läsa

Rädd för framtiden – Tillgång till Spinraza till vilket pris

Mulan Friis från Norge är 25 år och har SMA typ 3. Hon berättar, hur det har varit att inte få Spinraza som kan hålla henne funktion. Med läkemedel kan hon förmodligen leva ett normalt liv och kan till exempel arbeta fullt och välja att få barn. Utan Spinraza vet… Att fortsätt läsa