Klinische Studie um LMI070 (Branaplam) in der Behandlung von spinale Muskelatrophie

LMI070 (Branaplam) ist eine experimentelle Untersuchung eines Medikaments, das in Zukunft bei der spinale Muskelatrophie verwendet werden kann. Branaplam ist ein kleines Molekül, das von Novartis entwickelt wurde. Die klinische Entwicklung von LMI070 (Branaplam) wird nach einer zweijährigen Pause fortgesetzt.

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Update von Novartis über Branaplam-Programms für SMA Typ 1

Novartis sucht SMA I Patienten für LMI070 (Branaplam) in Deutschland

Update zu LMI070 (Branaplam) von Novartis

Aktualisiert 10/05/2018

Leitline: Diagnosestellung und Behandlung bei SMA Patienten

Die klinische Behandlung bei Patienten mit SMA sollte an ihren jeweiligen gegen- wärtigen Funktionsstatus angepasst sein und nicht an ihre ursprüngliche Einteilung. Deshalb wird bei den folgenden Empfehlungen auf den gegenwärtigen Funktionsstatus, „Sitzen nicht möglich“, „Sitzen möglich“, „Gehfähig“ Bezug genommen. „Sitzen nicht möglich“ heißt, dass die Kinder gegenwärtig nicht in der Lage sind, ohne Unterstützung zu sitzen. „Sitzen möglich“, heißt, dass die Kinder ohne Unterstützung sitzen, aber nicht laufen können. „Gehfähig“ heißt, dass Laufen ohne Hilfsmittel möglich ist.

Weitere Informationen zum aktuellen Behandlungsstandarts für Spinale Muskelatrophie

www.treat-nmd.de

A Thousand More – Die Geschichte um Philly Mayer

Als Kleinkind war Philly Mayer gesund und glücklich. Ein pummeliges Baby, er lachte schnell und wollte unbedingt aufstehen.

Und dann, vor seinem ersten Geburtstag, blieb Philly plötzlich stehen. Seine motorischen Fähigkeiten begannen sich zu verschlechtern.

Nach einer Reihe von Tests und endlosen emotionalen Aufruhr diagnostizierten die Ärzte spinale Muskelatrophie, eine genetische Krankheit, die bei schätzungsweise 1 von 6000 Geburten auftritt. Den Eltern wurde gesagt, er würde nicht über sieben Jahre alt werden.

A Thousand More ist die Geschichte der Entschlossenheit einer Familie mit ihrem Sohn die ein ganzes Leben zu geben. Inmitten einer großen Last kann ein kleines Kind – mit einem scheinbar endlosen Liebe und Segen seiner Eltern großwerden, eine Familie die zusammenhält und an ihre Aufgaben wachsen.

A Thousand More ist ein Produkt des MediaStorm Storytelling-Workshops, bei dem die Teilnehmer gemeinsam mit MediaStorm-Mitarbeitern in nur einer Woche eine intime, charakterbasierte Dokumentation erstellen. Erfahre mehr über mediastorm.com/train.

Philly ist mittlerweile 9 Jahre und er ist stabil, worüber wir uns hier alle sehr freuen. Stay strong Philly + Family 💞