CK-2127107: Klinisk studie i fas 2 hos patienter med SMA typ II, typ III eller typ IV-sjukdom

Cytokinetics genomför en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas II-studie hos patienter med SMA som är utformad för att fastställa potentiella farmakodynamiska effekter av en suspensionformulering av CK-2127107 efter 8 veckor av oral dosering i var och en av två kohorter på 36 patienter med typ II, typ III eller typ IV-sjukdom.

Sekundära mål är att utvärdera säkerhet, tolerans och farmakokinetik för CK-2127107. Det finns ingen enda primär slutpunkt i denna hypotesframtagande studie. Multipla bedömningar av skelettmuskulaturfunktion och utmattning utförs, inklusive respiratoriska bedömningar, övre lemmarstyrka och funktionalitet för icke-ambulerande patienter, samt sex minuters promenad och tidtabell för ambulerande patienter. Patienter som är inskrivna i den andra kohorten kommer också att bedömas med SMA health index, en patient rapporterad resultatmått.

Tagged , . Bookmark the permalink.
Liz Andersson

About Liz Andersson

Kære Gæster! Jeg hedder Liz og har kronisk polyartrit selv siden barndommen og taler fra erfaring. I øvrigt arbejder jeg inden for mit fagområde som grafisk designer inden for reumatologi. I min fritid elsker jeg fotografering. Jeg ønsker dig meget læselyst. ######## Kära Gäster! Mitt namn är Liz och jag har kronisk polyartrit sedan barndomen och talar från erfarenhet. Samtidigt jag jobbar också som grafisk designer formgivare inom reumatologi. På min fritid älskar jag fotografering.

Comments are closed.