CK-2127107: Klinisk studie i fas 2 hos patienter med SMA typ II, typ III eller typ IV-sjukdom

Cytokinetics genomför en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas II-studie hos patienter med SMA som är utformad för att fastställa potentiella farmakodynamiska effekter av en suspensionformulering av CK-2127107 efter 8 veckor av oral dosering i var och en av två kohorter på 36 patienter med typ II, typ III eller typ IV-sjukdom.

Sekundära mål är att utvärdera säkerhet, tolerans och farmakokinetik för CK-2127107. Det finns ingen enda primär slutpunkt i denna hypotesframtagande studie. Multipla bedömningar av skelettmuskulaturfunktion och utmattning utförs, inklusive respiratoriska bedömningar, övre lemmarstyrka och funktionalitet för icke-ambulerande patienter, samt sex minuters promenad och tidtabell för ambulerande patienter. Patienter som är inskrivna i den andra kohorten kommer också att bedömas med SMA health index, en patient rapporterad resultatmått.