Cytokinetik presenterar nya resultat från den fas II kliniska studien av Reldesemtiv vid patienter med typ II, II IV , spinal muskelatrofi

Den kliniska studien utformades för att undersöka effekter av reldesemtiv, en snabbverkande skelettmuskel troponinaktivator i nästa generation (FSTA), på flera mått av muskelfunktion vid ambulatoriska och icke-ambulatoriska patienter med SMA.

Studien omfattade 70 patienter, 39 i kohort 1 och 31 i kohort 2. Patienter (typ III eller typ IV) och icke-ambulerande (typ II eller typ III) patienter i åldern 12 år och äldre randomiserades 2: 1 till Relativ eller få en placebo.

2 gånger dagligen i åtta veckor, stratifierad för poliklinisk eller icke-ambulatorisk status. Den första kohorten av patienter fick 150 mg av reldesemtiv eller placebo och den andra kohorten patienter fick 450 mg av reldesemtiv eller placebo.

Anmälan i denna studie avbröts efter de blinda variabilitetsanalyserna för grundlinjeskiftet av flera av effektåtgärderna, vilket visade att studien har tillräcklig statistisk effekt för att visa kliniskt relevanta skillnader i effekter slutpunkter jämfört med placebo.

Läs mer

Clinical Trials