Erste Patienten bekommen AVXS-101 in der Phase-3-Studie bei präsymptomatischen SMA-Typen 1, 2 und 3

Die frühzeitige Behandlung von SMA ist von entscheidender Bedeutung, um motorische Neuronen zu retten, bevor sie dauerhaft verloren gehen. In der SPRINT Studie wird die ermöglicht klinischen Ergebnisse festgehalten, wie Meilensteinentwicklung wie funktionelles Sitzen, Stehen ohne Unterstützung und Gehen ”, sagte Dr. Sukumar Nagendran, Chief Medical Officer von AveXis.

”Zusätzlich zu unseren laufenden Studien mit den SMA-Typen 1 und 2 ergänzt SPRINT unsere Evaluierung von AVXS-101 in mehreren SMA-Unterarten, einschließlich Typ 3. Wir freuen uns über die Fortschritte, die wir in unserem klinischen Entwicklungsprogramm gemacht haben das Ziel, AVXS-101 für die SMA-Community verfügbar zu machen. ”

AveXis
Clinical Trials