Medicinrådet anbefalingen vedrørende nusinersen til også at omfatte børn med SMA type 2, som opfylder en række kriterier.

Medicinrådet anbefaler Spinraza til børn under 6 år  med SMA type 2 under følgende kriterier

Børn med SMA type 2, som opfylder følgende kriterier:

• mindst 2 SMN2-kopier
• alder ved symptomdebut maks. 24 måneder
• maks. 4 års sygdomsvarighed ved opstart af behandling
• ingen assisteret ventilation udover
natligt behov og mere end 95 % SaO2 uden assisteret
ventilation.

Medicinrådet fastholder, at nusinersen ikke kan anbefales generelt som standardbehandling til patienter med spinal muskelatrofi.

Medicinrådet ger grönt ljus till Spinraza till SMA typ 2 patienter under 6 år.

Dessa måste uppfylla ett antal kriterier. Inget stöd i ventilationen. 95% SaO2 . 2 kopior av SMN2. Barn måste vara under 6 år.

Medicinrådet rekommenderas att nusinersen inte generellt som standardbehandling för patienter med spinal muskelatrofi.

21 reaktioner på ”Medicinrådet anbefalingen vedrørende nusinersen til også at omfatte børn med SMA type 2, som opfylder en række kriterier.

  1. Congratulations to the partial success, 👍 but is still shameful for Denmark. It ignores the other SMA types, ages. They have other priorities right now (luksus tax, cars, much more), but are not liberal with their SMA patients. 👎

  2. Agree Bente, may the first moment good. What about with the other patients who have respiratory support and over 6. years.
    An unfavorable results and the worst in whole Europe.
    Denmark is not developing well, no, no. They do not have good management for rare disease, that scares me. Especially if you still live in this country. 😡

    Liz—Tak for hurtig opdatering ❤️ 🙂

    1. Tak i lige måde Trine for dit svar herinde.. Jeg sætter pris på det, 🙂

      Jeg er ked af at høre at du ikke tilfreds med dit lands sundhedspolitik. Som forælder er det så svært at kæmpe mod Goliath. Enig med aldersgrænsen er det en stor fejl, uforståelig. Ikke desto mindre er det et lille skridt i den rigtige retning, Selv om kun 3 børn med SMA Type 2 har adgang, er det en minimal succes.. 😉

  3. Bei 120 SMA Patienten wird ca 64 % SNA 2 haben, davon werden ungefähr nochmals die viertel dann Zugang haben. Bedeutet wer kein Respirator benötigt und nicht älter wie sechs Jahre ist, kann sich glücklich schätzen.

    Die restlichen Kinder und Jugendlichen schauen in eine verkürzte Zukunft. Da SMA Typ 2 die verbreiteste Form ist, ist das eine kastierte Zulassung und Empfehlung. Darauf kann man echt kein Jubellied singen. Das Gewissen möchte ich nicht haben. Politik hat da versagt und das Komitee kann hoffentlich noch in den Spiegel mit guten Gewissen schauen..

  4. A result with side effects. Congrats for the long decision on a life-saving drug.🙏

    I am glad to live in the right country, which saves lives and does not leave parents alone 🇸🇪

  5. Strange decision, even if it goes in the right direction. System has failed in my eyes!

    Once again, teenagers like Magnus have not been a chance. Even if it’s the oldest boy in Denmark with SMA Type I, he’s right. In America there are older (18 years) SMA I patients, as well as in Germany (22 years) who would have access if they wanted it.

    In Denmark, tick clocks differently!

  6. 👍Glückwunsch zu einem kleinen Schritt in die richtige Richtung.

    Wieso haben Kinder die über 6 Jahre sind nicht die Chance auf das Medikament? Das soll mal einer verstehen 😟

  7. Das Medikament ist für alle Altersgruppen geeignet
    Muskelsvindfonden sagt es ist die richtige Richtung, ist aber der allgemeinen Begrenzung nicht verständlich, sagt Vorsitzende Lisbeth Koed Doctor:

    ”Wir sehen in mehreren anderen europäischen Ländern, dass die Medizin älteren Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen gegeben wird. Zum Beispiel gibt es in Deutschland keine Einschränkungen. Weil es die gleiche Krankheit ist, egal wie alt sie ist, erklärt sie.

  8. Liz siger

    Enig med aldersgrænsen er det en stor fejl, uforståelig. Ikke desto mindre er det et lille skridt i den rigtige retning, Selv om kun 3 børn med SMA Type 2 har adgang, er det en minimal succes

    That’s a poor result, three kids has access.
    This shows that Denmark in future expensive drugs for cancer, rheumatic, rare diseases can not afford. I would leave the country with my child. Take the Danish citizenship away and work elsewhere. It proves that Danes do not have good health policies and agree with Trine. Leaving and lost if you have a child with a shortened lifetime

    1. Helga i can understand your frustration. 😟 Personally, I know it’s not fair, that children older than 6 years have no access to treatment. Germany’s study clearly shows that adults too benefit from Spinraza. Nevertheless, there are 3 children who now get a chance. Nevertheless, it would be even if this age limit does not exist and access for all would be open. Maybe someday Medicinrådet see their mistakes, hope so. But then it will be too late for some children.

      That makes me incredibly sad. 😢

      Please read Muskelsvindfonden Pressrelease, Lisbeth says aswell

      I Tyskland og en række andre europæiske lande har også voksne med SMA adgang til behandling, og der er her gode resultater. Der findes ingen andre tilbud om behandling til denne lille gruppe mennesker, og Muskelsvindfonden vil derfor fortsætte indsatsen med at få behandlingen godkendt til dem, der ønsker at få behandling, og det er uanset alder, og uanset om man er nydiagnosticeret eller ej. Medicinen er ikke kun udviklet til nogle få udvalgte,

      1. Excuse me Liz — if I do not agree with your words.
        I do not see it as a good result, it is embarrassing if only 3 children of about 60-70 childrens receive this treatment.

        I am for the families who have just been disappointed again.
        Especially the family who has two sons, but can give the youngest to therapy, the oldest not.
        What do you want to tell this child, when he sees more and more how the youngst brother grows stronger in his muscles, and the oldest lost ongoing his muscle strengh . Tell me , what do you want to say to this poor child! You were born at the wrong time, bad luck for you!

        I’ve leave Denmark more than 10 years ago and live with Mia and our son with SMA I-II in a country which says yes to Spinraza. Our child is save, he is in another study. From the distance i can say, we did the right thing. The development is not good, especially right now it is confirmed with rare diseases — you have no chance of a single treatment which is currently available

        This is in fact a serious dilemma. As an ex-dan, I can write such critical words. Health is not measured by money

        It’s sad enough if 7 years, 8 years old childrens is too old for Spinraza. Where is the seriousness! The drug has been developed for everyone, not for selected childrens. Right!

        /Nils

  9. Nils – Thank you very much for your constructive feedback. I understand that the emotions head up, this is a sensitive issue .. Denmark a wealthy country has too many sanctions & holes in the health system meanwhile, that must not be. It is the turning point and boom what Denmark now experiencing.
    Bente wrote already about it.
    This is only the beginning, I’m sure it will get worse. There will always be people falling through this grid. Now it is important to go other ways. Maybe Denmark has to integrate additional health insurance for their health system.

    De to sider af en mønt. Forældre med børn under 6 år er lykkelige. Forældre med børn over 6 år er dybt frustrerede, målløse og opgive kampen — børn vil ikke blive behandlet mes Spinraza.

    Dette er SMA, det er et magtspil mellem politik og medicinal-industrien med dyre lægemidler.

    1. man ist das hart. Ein Familienvater mit zwei Söhne wo SMA 2 haben. Der eine darf daran teilnehmen, der älteste nicht. Die Frage ist schon berechtigt. Was willst du dem ältesten sagen , wenn er sieht sein jüngerer Bruder blüht auf unter Spinraza und verbessert seine Funktionen und Mobilität.

      Liz ich stehe zu den Worten meines Mannes. Ich als Elternteil zerreißt mir das Herz. Ich sehe es nicht als richtige Richtung, selbst wenn man es sagt. Es ist ethisch fraglich, unmoralisch dazu und nebenbei ist es grausam mit anzusehen wenn das eine Kind seine Stärke gewinnt, während das andere schlussendlich um sein Leben kämpft..

      Kinder wie Magnus mit SMA Typ1 hat man vorneweg ausgegrenzt. Das Eltern in ein anderes Land gehen muss um die Therapie selbst zu zahlen geht gar nicht. Wir leben in Europa nicht in einem Land wo es keine soziale Absicherung gibt.

      Beitrag in Deutsch
      http://liz-sma-blog.eu/spinraza-in-danemark-eine-entscheidung-splittet-das-land/

      1. Magnus und all die anderen älteren Kinder opfert man lieber, anstelle ihnen Zugang zu geben. Wo bitte ist das due richtige Richtung?

          1. If this is the right direction in the future, it will lock out teenagers and adults, older people in treatments, then steers into the abyss. Keep in mind these new descion concerning will affect other treatments.

            75 year people will not have access to cancer treatment or RA treatment! Who has the right to say this! Bente got to the point. Health sacrificed for tax cut. Poor Denmark

  10. Unmögliches Entscheidung, ich bezweifle die Ernsthaftigkeit. Mein denken entweder alle oder keiner. Was hier genacht wird ist schön künsliches Ausgrenzung von einer Therapie.

    1. Sehe ich wie du Traudl. Entweder alle oder keiner.. Bericht über den Vater mit seinen zwei SMA Söhnen wo nur einer daran teilnehmen darf.

      Im übrigen sind die Experten auch ich einige. Das ist keine Lösung und s hakt an der Umsetzung. Gerade was teuere Medikamente betrifft.

  11. Denmark’s democracy and welfare state is dead, simply expressed in words 👎

    There is noplace for people with a rare disease, or for people whose health and treatment are very expensive 👹

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