NT-rådet säger ja till Spinraza

och alla SMA-patienter får chansen att leva. Fyra dagar före julen ger Sverige det gröna ljuset till Spinraza 🙂 I en tidigare och tillfällig rekommendation rekommenderade NT-rådet att de svåra sjukdom i vissa fall behandlas med typ 2 och typ 3 SMA. Det är dock upp till varje kommunfullmäktige om de vill följa rekommendationerna. Enligt rekommendationen bör behandling endast ges om vissa kriterier är uppfyllda.

Diagnosen måste vara genetiskt verifierad. NT-rådet har inrättat en expertgrupp som tillsammans med den behandlande läkaren kommer att bestämma i vilka fall behandling ska. Behandlingen ska utvärderas och stoppas var sjätte månad om det inte har någon bra effekt. Två sjukhus får nationellt ansvar för behandlingen.

Patienter med SMA typ 1
Kriterier för att behandling skall kunna startas:

  • Att etiska aspekter på att inleda en behandling som kan riskera att förlänga lidande för patienten noga har övervägts och diskuterats med vårdnadshavare och i en etisk rond på respektive klinik och att detta journalförs i patientens journal.
  • Att patienten inte har några symtom på SMA vid 1 veckas ålder.
  • Patienten skall utan assisterad andning (gäller även CPAP) eller extra syrgas ha en
    SAO2 > 95%
  • Patienten skall ha minst 2 kopior av SMN 2-genen.
  • Kriterier för att avbryta behandling:
    • Patienten försämras med avseende på nutritionsstatus och andningsfunktion trots 9 månaders behandling (dvs före dos 7). Bedömning av andningsfunktion baserat på tid med ventilator/dygn, PAO2 och PACO2 mätt utan extra tillförsel av syrgas.
    • Patienten är respiratorberoende mer än 16 timmar/dag, 21 dagar i rad utan samtidig infektion.
  • Patienter med SMA typ 2
    Kriterier för att behandling skall kunna startas:
  • Patienten är inte beroende av assisterad ventilation eller syrgas för SAO2 > 96%
  • Patienten har minst 3 kopior av SMN 2-genen.
  • Patienten är under 18 år.
  • Kriterier för när behandling skall utvärderas och beslut fattas om att fortsätta eller avbryta behandlingen:
  • 3 månader efter 6:e dosen, dvs 9 månader efter behandlingsstart och före dos nr7 och därefter var 6:e månad om behandlingen fortsätter.
  • För fortsatt behandling krävs att patienten inte har försämrats i någon av följande parametrar: 1. Grovmotorisk funktion mätt med Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE), 2. Andningsfunktion baserat på tid med ventilator/dygn, PAO2 och PACO2 mätt utan extra tillförsel av syrgas.
  • Patienter med SMA typ 3Vid SMA typ 3 saknas kontrollerade behandlingsstudier som visar på positiva behandlingseffekter med Spinraza. Baserat på verkningsmekanismen för Spinraza, där det finns skäl att anta att effekten ökar med antalet SMN 2-kopior och att behandlingen har störst effekt om den startas tidigt i sjukdomsförloppet, samt att den kliniska bilden hos barn med SMA typ 2 och tidigt debuterande SMA typ 3 kan vara överlappande anser NT-rådet att även barn med SMA typ 3 och dokumenterad symtomdebut före 3 års ålder (typ 3a) i vissa fall kan vara aktuella för behandling enligt samma kriterier och samma utvärdering som för barn med SMA typ 2.

    Kommentar: Kriterierna för när behandling kan vara aktuell och för när den bör avbrytas baseras i huvudsak på de två genomförda fas III-studierna ENDEAR och CHERISH. Då behandlingskostnaden är mycket hög och kostnaden per QALY inte möjliggör behandling av hela patientpopulationen är NT-rådets ambition att de patientgrupper för vilka studierna kunnat visa störst behandlingsnytta är de där behandling kan erbjudas. Eftersom inga kontrollerade studier ännu finns för patienter med SMA typ 2 som är äldre än 12 år eller SMA typ 3 menar NT-rådet att det inte går att rekommendera start av behandling för SMA typ 2 eller SMA typ 3 hos vuxna.

  • Lås mer
  • NT-rådet

Uppdaterad 19 augusti 2018

3 kommentarer

Normaldosen av Spinraza är 12 mg.

Hur Spinraza ges:
På behandlingens första dag, dag 0.
Därefter runt dag 14, dag 28 och dag 63.
Därefter en gång var 4:e månad.

Spinraza ges som injektion i nedre delen av ryggen via lumbalpunktion.

Kostnader Spinraza kostar 4,8 miljoner kronor för behandling under det första året
Därefter 2,4 miljoner kronor de efterföljande åren

Ricard Nergårdh framförde expertgruppens önskemål om att benämnas behandlingsråd och förtydligade att gruppens uppdrag nu är att se att NT-rådets rekommendation följs. Checklistan förtydligas med att administrering av Spinraza kan ske i hemlandstinget.

BESLUT: Uppdragsbeskrivningen fastställdes. Checklistan godkändes och skickas efter överenskomna justeringar till landstingen.

NT-rådet får i uppdrag att fundera på hur checklistan och hanteringen av Spinraza kan utvärderas ur ett patient- och professionsperspektiv, detta återkommer på senare möte

Kommentarer stängda