Roche veröffentlicht neues Update um Risdiplam (RG7916)

Roche hat ein neues Update von Risdiplam (RG7916) veröffentlicht, das bereits eine Reihe von Meilensteinen erreicht hat und sehr vielversprechend ist in der Behandlung von SMA

Risdiplam ist ein SMN2-Spleißmodifikator, der täglich oral oder g-tube als Flüssigkeit verabreicht und im ganzen Körper verteilt wird. Rigidiplam wurde entwickelt, um dem SMN2-Gen zu helfen, mehr SMN-Protein zu produzieren, da Menschen mit SMA reduzierte Mengen an SMN-Protein haben. Risdiplam ist ein Forschungsmolekül, das in Zusammenarbeit mit PTC Therapeutics und der SMA Foundation entwickelt wurde.

RAINBOW FISH
Dies ist eine neue Studie, die die Risikobewertung bei präsymptomatischen Kindern evaluieren wird.

Nächste Schritte für FIREFISH Studie
Teil 1 wurde abgeschlossen. Anhand von Informationen aus Teil 1 konnten wir die zu untersuchende Risdiplam-Dosis in Teil 2 bestätigen, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Risiplam untersucht wird. Die Teilnehmer von Teil 1 erhalten Risdiplam und sind weiterhin im Rahmen einer Open-Label-Verlängerungsphase in FIREFISH eingeschrieben.

Teil 2 ist im Gange und wird die Sicherheitsprofil und Wirksamkeit von Risdiplam untersuchen, einschließlich weiterer 40 Babys im Alter zwischen 1 und 7 Monaten. Die Hauptanalyse der Wirksamkeit und Sicherheit von Risiplam wird durchgeführt, nachdem alle Babys ein Jahr der Behandlung abgeschlossen haben, und die Wirksamkeit wird durch die Anzahl der Babys bestimmt, die nach einem Jahr der Behandlung ohne Hilfe sitzen können.

Nächste Schritte für SUNFISH Studie
Anhand von Informationen aus Teil 1 konnten wir die in Teil 2 zu untersuchende Risdiplam-Dosis bestätigen. In Teil 2 wird die Wirksamkeit und Sicherheitsprofil von Risdiplam untersucht. Die Anmeldung zu Teil 2 von SUNFISH ist fast abgeschlossen, ungefähr 168 Teilnehmer werden eingeschlossen. Die Hauptanalyse der Wirksamkeit und Sicherheit von Risiplam findet statt, nachdem alle Teilnehmer ein Jahr Behandlung erhalten haben.

Nächste Schritte für JEWELFISH
Die JEWELFISH-Studie wird derzeit von Menschen im Alter von 12 bis 60 Jahren durchgeführt, die zuvor eine SMN2-Targeting-Therapie im Rahmen einer klinischen Studie erhalten haben.

Wir werden die Einschlusskriterien erweitern und die Anzahl der Teilnehmer an JEWELFISH auf diejenigen erhöhen, die
· Erhielten im Rahmen ihrer regulären medizinischen Versorgung für SMA nusinersen
· Haben SMA Typ 1
· Sind 6 Monate alt oder älter.

Weitere Pläne für JEWELFISH beinhalten die Teilnahmeberechtigung für Personen, die noch aktiv an der OLEOS-Studie teilnehmen (Olesoxime Langzeit-Sicherheit und Effizienzstudie).

Diese Aktualisierungen von JEWELFISH werden vorbehaltlich der Genehmigung durch Gesundheitsbehörden und Ethikkommissionen vorgenommen.

https://www.clinicaltrialsregister.eu

Uppdatering av Roche om Risdiplam (RG7916)

Publicerat av

Mia

Mia

Mother of three childrens. One of the twins my eldest son had SMA Typ II -III. He passad away and spread his wings into the sun . He lived 3 years and seven months. Fly my sweet little honeybee🧚‍♂️🦋 fly my little Honeybee 🐝