Scholar Rock erhielt von der FDA den Orphan-Arznei-Status für SRK-015 zur Behandlung von Patienten mit spinaler Muskelatrophie

CAMBRIDGE, Massachusetts, 29. März 2018Scholar Rock, ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung schwerer Erkrankungen konzentriert, bei denen die Signalübertragung durch Proteinwachstumsfaktoren eine fundamentale Rolle spielt, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) hat seinem Hauptantikörperproduktkandidaten SRK-015 die Orphan Drug Designation (ODD) für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie (SMA) erteilt. SRK-015 ist ein Inhibitor der Aktivierung von Myostatin, von dem Scholar Rock glaubt, dass es das Potenzial hat, die erste muskelgesteuerte Therapie zu sein, die Muskelatrophie bei SMA-Patienten umkehrt oder verhindert und sowohl als Monotherapie als auch in Verbindung mit dem Strom eingesetzt werden könnte Pflegestandard.

”Wir freuen uns sehr, dass die FDA der SRK-015 die Orphan Drug Designation für die Behandlung von Patienten mit SMA zuerkannt hat, und wir schätzen, dass die Entscheidung der Behörde viel früher getroffen wurde als erwartet”, sagte Dr. Nagesh Mahanthappa, President und Chief Executive Officer von Scholar Rock. ”Diese Ernennung ist ein wichtiger Meilenstein in der Entwicklung unseres führenden Produktkandidaten auf dem Weg zu einer ersten klinischen Phase-1-Studie im zweiten Quartal 2018.”

Gemäß dem US-amerikanischen Orphan-Arznei-Status Act gewährt das US-amerikanische Amt für die Entwicklung von Orphan-Produkten , Orphan-Drug-Status für Arzneimittel und biologische Produkte, die für die Behandlung seltener Krankheiten oder Erkrankungen mit weniger als 200.000 US-Personen bestimmt sind die Arzneimittelentwicklung für seltene Krankheiten zu erleichtern und den Entwicklern von Arzneimitteln mehrere Vorteile und Anreize zu bieten, einschließlich Unterstützung bei der Entwicklung klinischer Studien und der Arzneimittelentwicklung, Steuergutschriften für Kosten qualifizierter klinischer Studien und sieben Jahre Marktexklusivität bei der Zulassung von regulatorischen Produkten.

Scholar Rock to Develop SRK-015 to Improve Muscle Function in Patients with Spinal Muscular Atrophy