Cost Effectiveness of Spinraza in Patients with SMA in Sweden
#1
Nya framsteg i medicinering av muskelsjukdom hos barn

Genterapiläkemedlet Spinraza ger avsevärda förbättringar även vid den näst svåraste formen av muskelsjukdomen spinal muskelatrofi, där barnen insjuknar vid 6 till 18 månaders ålder. Det visar en studie publicerad i New England Journal of Medicine (NEJM).

Personer med spinal muskelatrofi saknar ett protein som krävs för att de motoriska nervcellerna i ryggmärgen ska fungera. Om båda föräldrarna är anlagsbärare är sannolikheten för att barnet ska få sjukdomen 25 procent.

Varje år insjuknar ett tiotal barn i Sverige i SMA. De två svåraste varianterna, typ 1 och 2, omfattas av en nyligen utfärdad rekommendation från NT-rådet vid Sveriges kommuner och landsting om att barnen under vissa förutsättningar och strikt kontroll kan erbjudas behandling med Spinraza.

15. februari 2018

Liz Photopage
Instagram

Att acceptera vad som händer
och låt trollen i ljuset, kanske du borde att tro mer på dig själv
#2
Thumbs Up 
NT-rådet säger ja till Spinraza

[Image: Spinraza-nusinersen.jpg]

och alla SMA-patienter får chansen att leva. Fyra dagar före julen ger Sverige det gröna ljuset till Spinraza [Image: 1f642.svg] I en tidigare och tillfällig rekommendation rekommenderade NT-rådet att de svåra sjukdom i vissa fall behandlas med typ 2 och typ 3 SMA. Det är dock upp till varje kommunfullmäktige om de vill följa rekommendationerna. Enligt rekommendationen bör behandling endast ges om vissa kriterier är uppfyllda.
Diagnosen måste vara genetiskt verifierad. NT-rådet har inrättat en expertgrupp som tillsammans med den behandlande läkaren kommer att bestämma i vilka fall behandling ska. Behandlingen ska utvärderas och stoppas var sjätte månad om det inte har någon bra effekt. Två sjukhus får nationellt ansvar för behandlingen.
Patienter med SMA typ 1
Kriterier för att behandling skall kunna startas:
  • Att etiska aspekter på att inleda en behandling som kan riskera att förlänga lidande för patienten noga har övervägts och diskuterats med vårdnadshavare och i en etisk rond på respektive klinik och att detta journalförs i patientens journal.

  • Att patienten inte har några symtom på SMA vid 1 veckas ålder.

  • Patienten skall utan assisterad andning (gäller även CPAP) eller extra syrgas ha en
    SAO2 > 95%

  • Patienten skall ha minst 2 kopior av SMN 2-genen.

  • Kriterier för att avbryta behandling:
    • Patienten försämras med avseende på nutritionsstatus och andningsfunktion trots 9 månaders behandling (dvs före dos 7). Bedömning av andningsfunktion baserat på tid med ventilator/dygn, PAO2 och PACO2 mätt utan extra tillförsel av syrgas.
    • Patienten är respiratorberoende mer än 16 timmar/dag, 21 dagar i rad utan samtidig infektion.
    • Patienter med SMA typ 2
      Kriterier för att behandling skall kunna startas:
    • Patienten är inte beroende av assisterad ventilation eller syrgas för SAO2 > 96%
    • Patienten har minst 3 kopior av SMN 2-genen.
    • Patienten är under 18 år.
    • Kriterier för när behandling skall utvärderas och beslut fattas om att fortsätta eller avbryta behandlingen[/size]
    • 3 månader efter 6:e dosen, dvs 9 månader efter behandlingsstart och före dos nr7 och därefter var 6:e månad om behandlingen fortsätter.
    • För fortsatt behandling krävs att patienten inte har försämrats i någon av följande parametrar: 1. Grovmotorisk funktion mätt med Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE), 2. Andningsfunktion baserat på tid med ventilator/dygn, PAO2 och PACO2 mätt utan extra tillförsel av syrgas.
    • Patienter med SMA typ 3Vid SMA typ 3 saknas kontrollerade behandlingsstudier som visar på positiva behandlingseffekter med Spinraza. Baserat på verkningsmekanismen för Spinraza, där det finns skäl att anta att effekten ökar med antalet SMN 2-kopior och att behandlingen har störst effekt om den startas tidigt i sjukdomsförloppet, samt att den kliniska bilden hos barn med SMA typ 2 och tidigt debuterande SMA typ 3 kan vara överlappande anser NT-rådet att även barn med SMA typ 3 och dokumenterad symtomdebut före 3 års ålder (typ 3a) i vissa fall kan vara aktuella för behandling enligt samma kriterier och samma utvärdering som för barn med SMA typ 2.
    • Kommentar: Kriterierna för när behandling kan vara aktuell och för när den bör avbrytas baseras i huvudsak på de två genomförda fas III-studierna ENDEAR och CHERISH. Då behandlingskostnaden är mycket hög och kostnaden per QALY inte möjliggör behandling av hela patientpopulationen är NT-rådets ambition att de patientgrupper för vilka studierna kunnat visa störst behandlingsnytta är de där behandling kan erbjudas. Eftersom inga kontrollerade studier ännu finns för patienter med SMA typ 2 som är äldre än 12 år eller SMA typ 3 menar NT-rådet att det inte går att rekommendera start av behandling för SMA typ 2 eller SMA typ 3 hos vuxna.

Liz Photopage
Instagram

Att acceptera vad som händer
och låt trollen i ljuset, kanske du borde att tro mer på dig själv
#3
Först biverkningar av SPINRAZA. Biogen rapporterats om 5 fall av hydrocephalus

[Image: Spinraza-logo.jpg]

Detta är den senaste uppdateringen av Biogen[/color], Biogen informerar Spinraza får nya etiketter. Spinraza orsakar inte hydrocephalus, vilket aldrig kunde detekteras i kliniska prövningar med Spinraza.
Biogen är engagerade inom SMA och vill fortsätta övervaka säkerheten i pågående kliniska prövningar.
Varför släppte EMA sin nya uppdatering? [/b]Varför finns det redan på etiketter i andra länder?
EMA granskade relevanta marknadsdata och slog fast att ämnet skulle läggas till varningarna och försiktighetsåtgärderna.

Tack så jätte mycket för länken Mia
Uppdatering 2018-08-03
Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Spinraza. Det förklarar hur EMA bedömt läkemedlet för att rekommendera godkännande i EU och villkoren för att använda det. Syftet är inte att ge några praktiska råd om hur Spinraza ska användas.
Praktisk information om hur Spinraza ska användas finns i bipacksedeln. Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.

Publicerat den: 30 Jul 2018

Liz Photopage
Instagram

Att acceptera vad som händer
och låt trollen i ljuset, kanske du borde att tro mer på dig själv
#4
När NF-rådet, som bistår landstingen med rekommendationer gällande nya läkemedelsterapier, meddelade sitt beslut om att Spiranza ska användas som standard medicin för SMA-sjuka, var glädjen stor.
Emma Elliott diagnostiserades med SMA typ II när hon var 13 månader gammal

Men förhoppningen om en framtid grusades snabbt för 26-åriga Emma Elliot Jönsson då beslutet endast visade sig gälla barn och ungdomar under 18 år.
Haken har varit priset. 800 000 kronor för en behandling, vilket innebär flera miljoner per patient och år.

Publicerat den 26. juni 2018

Liz Photopage
Instagram

Att acceptera vad som händer
och låt trollen i ljuset, kanske du borde att tro mer på dig själv
#5
Hur fungerar Spinraza?





14 jan. 2017

Liz Photopage
Instagram

Att acceptera vad som händer
och låt trollen i ljuset, kanske du borde att tro mer på dig själv
#6
Hur många som fått tillgång till nusinersen (Spinraza) i Sverige – (Nationella behandling)

[Image: Spinraza-logo.jpg]

Uppdatering av NSMA om Spinraza i Sverige

Expertgruppen som godkänner individer för start av Sprinraza har idag ingen ”backlog”, de träffas regelbundet och den processen fungerar väl. Göteborg laddar upp ca 2 individer per månad, medan Stockholm ännu inte har någon regelbunden uppladdningstakt.

Behandlingsrådet för Spinraza är utsett av NT-rådet och består av läkare från respektive sjukvårdsregion. Läkarna är barn- och vuxenneurologer med bred kompetens inom området sällsynta diagnoser och har erfarenhet av horisontella prioriteringar. Regionrepresentanterna har adjungerat experter på SMA till rådet.

Av NT-rådet utsedda regionala representanter
Adjungerade kliniska experter på SMA
Patientuppgifter
Följande information fylls i och tillhandahålls behandlingsrådet inför bedömning om patienten kan behandlas med Spinraza. Informationen ska vara avidentifierad.
Inför behandling med Spinraza 2018-01-26
Stockholm-Gotland
Ricard Nergårdh ordförandeStockholms läns landsting
ricard.nergårdh@ki.se

Södra
Jesper Petersson Region Skåne
Jesper.Petersson@skane.se
Västra
Ralph Bågenholm
Västra Götalandsregionen

ralph.bagenholm@vgregion.se
Uppsala-Örebro
Eric Stenninger Region Örebro län
eric.stenninger@regionorenbrolan.se
 
Norra
Bettina Herm
Region Jämtland-Härjedalen

bettina.herm@regionjh.se
 
Norra
Jenny Backlin
Västerbottens läns landsting

jenny.backlin@vll.se
Sydöstra
Johan Wahlström Region Östergötland
johan.wahlstrom@regionostergotland.se
 

 
Christoffer Ehrstedt
Akademiska sjukhuset, Uppsala
Helgi Hjartarson
Karolinska Universitetsjukhuset, Stockholm
Thomas Sejersen
Karolinska Universitetsjukhuset, Stockholm
Erik Eklund
Skånes universitetssjukhus


27. juni 2018

Liz Photopage
Instagram

Att acceptera vad som händer
och låt trollen i ljuset, kanske du borde att tro mer på dig själv
#7
Hva er vannhode + Hydrocephalus

Ikke alle sykdommer eller skader i hjernen kan behandles, men for hydrocephalus finnes det heldigvis gode behandlingsmetoder.


Proffession: Jag arbetar som rehabkonsult  (hjälpmedel)
"I am don't losing my hope",I am strong for my son. #CURESMA #NEVERGIVEUP Heart

#8
New Study

Cost Effectiveness of Spinraza of Patients with Infantile-Onset (Later)-Onset SMA in Sweden

Treatment with nusinersen/spinraza resulted in overall survival and improved life (quality).
But the incremental costs above 21 million SVENSK krona  (EUR 2 million) [mainly related to Nusinersen maintenance therapy.
Nusinersen was not cost-effective when using a willingness-to-pay threshold of 2 million SVENSK krona (€195,600)
This was recently considered in a discussion by the Agency for Dentistry and Pharmaceutical Services (TLV)
as an adequate threshold for rare diseases.
Nonetheless, Sweden,  approval in 2017 Nusinersen/Spinraza for all patients wirh type I=III under age of 18


Proffession: Jag arbetar som rehabkonsult  (hjälpmedel)
"I am don't losing my hope",I am strong for my son. #CURESMA #NEVERGIVEUP Heart

#9
Honestly, it's nice that the youngest in Sweden have access, what about the adults over 18 year ? Why a study about it, there are unnecessary to spend research funds for an cost efficiencies study.
Interesting were a cost analysis in countries such as America and Germany, how much is the cost there of these both countries- everyone has access there. As long as no transparency in the cost of development, this is in my eyes only making profit!
#10
The costs in Germany are enormous. I read a report that was 1.4 billion euros last year.
Meanwhile, the budget of the health insurance was far exceeded. In the next few years will increase taxes for all citizens because they bear the costs. In addition, they do not want to grant special therapies with the enormous costs in the future.
Recently, an expensive treatment for cancer has not been approved. So also in Germany will now keep an eye on extremely expensive therapies.

Scandinavia does not have to pay the original price like Germany. We are the idiots who pay the true price.
All other countries like Sweden got a special offer from Biogen. I do not understand why Spimraza continues to be so expensive when the company makes so much profit?


Forum Jump:


Users browsing this thread: 3 Guest(s)