Erste Patienten bekommen AVXS-101 in der Phase-3-Studie bei präsymptomatischen SMA-Typen 1, 2 und 3

Die frühzeitige Behandlung von SMA ist von entscheidender Bedeutung, um motorische Neuronen zu retten, bevor sie dauerhaft verloren gehen. In der SPRINT Studie wird die ermöglicht klinischen Ergebnisse festgehalten, wie Meilensteinentwicklung wie funktionelles Sitzen, Stehen ohne Unterstützung und Gehen ”, sagte Dr. Sukumar Nagendran, Chief Medical Officer von AveXis.

”Zusätzlich zu unseren laufenden Studien mit den SMA-Typen 1 und 2 ergänzt SPRINT unsere Evaluierung von AVXS-101 in mehreren SMA-Unterarten, einschließlich Typ 3. Wir freuen uns über die Fortschritte, die wir in unserem klinischen Entwicklungsprogramm gemacht haben das Ziel, AVXS-101 für die SMA-Community verfügbar zu machen. ”

AveXis
Clinical Trials

Första patientdos i fas 3-försök av AVXS-101 i pre-symtomatiska SMA-typer 1, 2 och 3

Att behandla SMA så tidigt som möjligt är avgörande för att rädda motorneuroner innan de förloras permanent. SPRINT gör det möjligt för oss att förstå hur intervenient hos pre-symptomatiska spädbarn med AVXS-101 kan påverka kliniska resultat, inklusive milstolpeutveckling som funktionellt sittande, stående utan stöd och gå,

SPRINT är en multi-kohort multinationell studie som förväntas inskriva cirka 44 pre-symptomatiska patienter med en bi-allelisk deletion av SMN1; två, tre eller fyra kopior av SMN2; och som är yngre än 6 veckor vid genterapi tidpunkt. Försöket är utformat för att utvärdera lämpliga kliniska slutpunkter, inklusive utvecklingsmilstoler, överlevnad, bulbarfunktion och säkerhet för en engångs intravenös infusion av AVXS-101 med 1,1 x 1014 vg / kg.

Besök AveXis
Clinical Trial

AveXis – First patient dosed in Phase 1 trial of AVXS-101 in SMA Type

AveXis kliniske genstudier i USA og Europa til SMA Type I, II, III

AveXis to Present AVXS-101 Data at the Annual Meeting of the AAN 2018

Includes Initial Data from SMA Type 1 Pivotal Trial (STR1VE) and 24-Month Follow-Up Data from Phase 1 Trial

CHICAGO, April 19, 2018 — AveXis, Inc. (NASDAQ:AVXS), a clinical-stage gene therapy company developing treatments for patients suffering from rare and life-threatening neurological genetic diseases, today announced that initial results from the pivotal study (STR1VE) of AveXis’ proprietary gene therapy, AVXS-101, for the treatment of spinal muscular atrophy (SMA) Type 1, and 24-month follow-up data from the Phase 1 trial, will be presented at the 2018 Annual Meeting of the AAN 2018 of Neurology (AAN) taking place April 21-27 in Los Angeles, will be available starting at 5:30 p.m. PDT.

AveXis kliniske genstudier i USA og Europa til SMA Type I, II, III

AveXis Gentherapie erhält in Japan gute Ergebnisse in der Behandlung für Spinale Muskelatrophie Typ 1

What happens to AveXis after the sale

What happens to AveXis after the sale. The sale of AveXis unsettled some SMA patients, but it has now become known.

Novartis plans a smooth transition of AveXis operations and the integration of AveXis’ talented and dedicated employees into the Novartis organization to continue the mission of bringing AVXS-101 to patients worldwide.

Novartis køber genterapi selskab Avexis