Genschere Crispr-Cas9 heilte Hund mit Muskeldystrophie (DMD)

Manipulation des Erbguts und somit startet wir in eine neue Ära in der Forschung. Für die einen ist es undenkbar eine Gentherapie mitzumachen. Für die anderen jedoch bedeutet es die letzte Hoffnung auf ein Leben mit Lebensqualität. Erstmals ist es Forscher gelungen einen Hund zu heilen, der an Duchenne Muskeldystrophie… Att fortsätt läsa

Deflazacort vs prednisone/prednisolone – A post hoc analysis from the ACT DMD trial

SOUTH PLAINFIELD, N.J., July 24, 2018 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) today announced the publication of data in Muscle & Nerve comparing the efficacy and safety of deflazacort and prednisone/prednisolone from the placebo arm of the ACT DMD study. The results demonstrated a clinically differentiated benefit of deflazacort… Att fortsätt läsa

Positive Data from its Translarna™ Phase II Clinical Trial in Children as Young as Two Years with Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy

SOUTH PLAINFIELD, N.J., July 9, 2018 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) today announced the presentation of data from the Translarna (ataluren) Phase II Study 030 demonstrating that the safety and pharmacokinetic profile of Translarna in children from two to five years with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (nmDMD) was… Att fortsätt läsa