Sarepta Receives Negative CHMP Re-examination Opinion for Eteplirsen

CAMBRIDGE, Mass., Sept. 21, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), a commercial-stage biopharmaceutical company focused on the discovery and development of precision genetic medicine to treat rare neuromuscular diseases, announced that the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of the European Medicines Agency (EMA), has… Att fortsätt läsa

Genschere Crispr-Cas9 heilte Hund mit Muskeldystrophie (DMD)

Manipulation des Erbguts und somit startet wir in eine neue Ära in der Forschung. Für die einen ist es undenkbar eine Gentherapie mitzumachen. Für die anderen jedoch bedeutet es die letzte Hoffnung auf ein Leben mit Lebensqualität. Erstmals ist es Forscher gelungen einen Hund zu heilen, der an Duchenne Muskeldystrophie… Att fortsätt läsa

DMD: How muscle cells journey to the dark side

Scientists at Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute (SBP) have revealed that FAPs don’t have just one identity—but several distinct identities that emerge during key stages of muscle regeneration. Importantly, the FAPs that drive the symptoms of Duchenne Muscular Dystrophy have defined markers, meaning they could be targeted for drug… Att fortsätt läsa