Eine neue Generation von SMA-Behandlungen auf dem Weg

SMA Europe diskutiert, wie neue Behandlungen für die spinale Muskelatrophie neue Herausforderungen für europäische und nationale Institutionen eröffnen. Autoren: Authors: Marie-Christine Ouillade & Alexandre Méjat. Download pdf

AveXis klinische Gen-Studien in Europa: STR1VE EU, SPRINT, REACH

und es geht in den nächsten Meilenstein in der Behandlung von SMA. AveXis möchte in den nächsten sechs Monaten die ersten Gentherapie-Studien in Europa starten.

SMA Europe hatte AveXis gebeten, es über die Entwicklung seiner klinischen Studien mit der SMA Gentherapie zu aktualisieren. In Europa ist geplant, so berichtet  Initiative-SMA

  • STRIVE EU

Überblick: STR1VE EU wird voraussichtlich im ersten Halbjahr 2018 beginnen und SMA-Typ-I-Patienten in mehreren EU-Zentren rekrutieren.
Verabreichung: In der Studie STRIVE EU wird AVXS-101 mit einer einzigen intravenösen Infusion verabreicht.
Wer: Über die STRIVE EU- wird 30 Patienten mit SMA vom Typ I, die zum Zeitpunkt der Gentherapie weniger als 6 Monate alt sind.

  • SPRINT

Übersicht: SPRINT wird voraussichtlich in der ersten Hälfte des Jahres 2018 beginnen und umfasst präsymptomatische Patienten mit SMA Typ I, II und III.
Anwendung und Dosierung: In der SPRINT-Studie wird AVXS-101 mit einer einzigen intravenösen Infusion verabreicht.
Wer: Die SPRINT-Studie soll 44 Patienten mit 2, 3 und 4 Kopien des SMN2-Gens eingeschlossen werden. Patienten sollten weniger als 6 Wochen alt sein und keine Symptome von SMA haben.

  • REACH

Überblick: Es wird erwartet, dass die REACH-Studie Patienten mit SMA Typ I, II und III später im Jahr 2018 oder Anfang 2019 einbeziehen.

Anwendung und Dosierung: In der REACH-Studie wird AVXS-101 durch einmalige intrathekale Injektion verabreicht. Die Daten aus STRONG-Studien (die erste Studie, die AVXS-101 mit einer intrathekalen Injektion liefern wird) werden helfen, die endgültige Studie zu bestimmen

Wer: Es wird erwartet, dass ungefähr 50 Patienten mit SMA Typ I, II und III werden im Alter von 6  Monate bis ca. 18 Jahren in die REACH-Studie aufgenommen werden.

Clinical Trials with AVXS-101