Sverige för att ge patienter snabb tillgång till nya läkemedel och metoder

Under utveckling finns också genterapi. Det innebär att man i celler, som har en felaktig gensekvens, för in DNA-sekvenser med frisk information, som tar över den sjukliga processen och därmed kan man med engångsinsats förändra och förhoppningsvis bota patienten.

Och Sverige ska satsa på de nya möjligheter som cell- och genterapi kan ge – kring den slutsatsen fanns en stor enighet vid ett seminarium i Almedalen arrangerat av LIF och Dagens Nyheter.

För att fortsätta läsa , klicka här
Neuroförbundet

Uppdatering av Novartis på uppdrag av branaplam-programmet för SMA

Brev av Novartis om branaplam

Totalt registrerades 13 patienter med typ I SMA i den första delen av fas 1/2 på 6 platser i Belgien, Danmark, Tyskland och Italien och 8 patienter fortsätter att få branaplam från och med idag.

För andra delen av rättegången är vi mycket glada att kunna meddela att vi utökar antalet länder och plat. Närmare bestämt ska vi inleda platser i tre nya länder senast i juni 2018.
Andra länder och plats finns i våra planer och bör följa snart.

Vi föredrar dock att vänta med att meddela dem tills vi har mottagit formell godkännande av hälso- och sjukvårdsmyndighet och formellt godkännande från varje plats innan vi meddelar något. Läkare i andra europeiska länder har också nått ut till oss att delta, vilket är extremt uppmuntrande. Rekryteringen fortsätter på alla våra existerande platser och initiering i USA pågår också.

Läs också

Kliniska studier om LMI070 (branaplam) vid spinal muskelatrofi

Senast uppdaterad av AveXis om viktiga utvecklingar i SMA-behandling av typ 1, 2 och 3

Det är inget nytt, men vi vill påminna om pågående kliniska utvecklingsprogrammet från AveXis 👇 Göteborg är en av studiecentren.

AveXis SPRINT – Brev

Kliniske genstudier i USA og Europa til SMA Type 1-3

Första patienrdos i fas 3 försök av AvXS 101