Genschere Crispr-Cas9 heilte Hund mit Muskeldystrophie (DMD)

Manipulation des Erbguts und somit startet wir in eine neue Ära in der Forschung. Für die einen ist es undenkbar eine Gentherapie mitzumachen. Für die anderen jedoch bedeutet es die letzte Hoffnung auf ein Leben mit Lebensqualität. Erstmals ist es Forscher gelungen einen Hund zu heilen, der an Duchenne Muskeldystrophie… Att fortsätt läsa

Aktuelles Update von AveXis über wichtige Entwicklungen in der klinischen Studie um AvXS 101 und dessen Studie Strive

Wir möchten gerne nichmals daran erinnern und verlinken diesen Brief. AveXis startet mit seinen klinischen Studien mit AvXS 101 und sucht daher Patienten. AveXis, ein Gentherapieunternehmen, welch einen neuen Ansatz zur Behandlung der SMA entwickelt. In diesem Zusammenhang wurden die ersten Patienten in einer neuen Studie namens SPR1NT behandelt. SPR1NT… Att fortsätt läsa

Neue Ansätze in der Gentherapie bei spinale Muskelatrophie gefunden

Forscher entdecken eine neue vielversprechende Gentherapie-Ansatz für Spinale Muskelatrophie Die Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine genetische neuromuskuläre Erkrankung, die durch einen fortschreitenden Verlust von Motoneuronen im Rückenmark gekennzeichnet ist. Diese sind dafür zuständig Impulse an den Muskel zu senden. Es kommt zu Lähmungen, Atrophien. SMN1 – SMN2 Das SMN1-Gen (survival… Att fortsätt läsa