PTC Therapeutics, gibt positive Vorläufige Klinische Daten der FIREFISH-Studie bei Typ-1-SMA-Patienten bekannt

die klinische Daten wurden auf der Jahrestagung der American Academy of Neurology vorgestellt. Die Präsentation aus Teil 1, dem Dosisfindungs-Teil, der laufenden FIREFISH-Studie bekannt. Die Open-Label-Studie untersucht RG7916, ein orales Survival Motoneuron 2 (SMN2) Spleißmodifikator, bei Typ-1-SMA-Patienten. Die Daten aus Teil 1 wurden auf der Jahrestagung der American Academy of… Att fortsätt läsa

Follow-Up Study of Olesoxime in Patients with Type 2 or Non-Ambulatory Type 3 Spinal Muscular Atrophy

New results of the Long Term Study of Oleos (NCT02628743) olesoxime was generally safe and well tolerated at the dose assessed. Maintenance of motor function observed over 2 years in the Phase 2 study was followed by a substantial decline in MFM D1+D2 (>2 points/year) after drug discontinuation. However, the… Att fortsätt läsa