Första patientdos i fas 3-försök av AVXS-101 i pre-symtomatiska SMA-typer 1, 2 och 3

Att behandla SMA så tidigt som möjligt är avgörande för att rädda motorneuroner innan de förloras permanent. SPRINT gör det möjligt för oss att förstå hur intervenient hos pre-symptomatiska spädbarn med AVXS-101 kan påverka kliniska resultat, inklusive milstolpeutveckling som funktionellt sittande, stående utan stöd och gå, SPRINT är en multi-kohort… Att fortsätt läsa