Uppdatering av Novartis på uppdrag av branaplam-programmet för SMA

Brev av Novartis om branaplam

Totalt registrerades 13 patienter med typ I SMA i den första delen av fas 1/2 på 6 platser i Belgien, Danmark, Tyskland och Italien och 8 patienter fortsätter att få branaplam från och med idag.

För andra delen av rättegången är vi mycket glada att kunna meddela att vi utökar antalet länder och plat. Närmare bestämt ska vi inleda platser i tre nya länder senast i juni 2018.
Andra länder och plats finns i våra planer och bör följa snart.

Vi föredrar dock att vänta med att meddela dem tills vi har mottagit formell godkännande av hälso- och sjukvårdsmyndighet och formellt godkännande från varje plats innan vi meddelar något. Läkare i andra europeiska länder har också nått ut till oss att delta, vilket är extremt uppmuntrande. Rekryteringen fortsätter på alla våra existerande platser och initiering i USA pågår också.

Läs också

Kliniska studier om LMI070 (branaplam) vid spinal muskelatrofi

Neues aus der SMA-Forschung

Am 10 November fand der SMA Workshop statt, welche von SMA Foundation organisiert wurde. Auf diesem Workshop wurden neue Wirkstoffe diskutiert die nicht über das Zentralen Nervensystem (ZNS) abgeben werden wie bei Spinraza. Zu diesen gehört LMI070 (Branaplam) von Novartis, sowie RG7916 von Roche. Tabletten und Molekül werden oral eingekommen. Hier zeichnet sich bereits erste Hoffnungsvolle Erfolge ab, wie im Fall Oskar aus Dänemark mit SMA Typ, siehe Video der Eltern . Bis dato haben die Eltern auch noch keine Nebenwirkung feststellen können. 🙂

Weitere Details zum Workshop findet ihr bei SMA Schweiz

Update zu LMI070 (Branaplam) von Novartis

LMI070 (Branaplam) ist eine experimentale Therapie die entwickelt wird von Novartis für die Behandlung der Spinale Muskelatrophie.
Novartis
www.trials.novartis.com/
https://clinicaltrials.gov

Forsøgslægemidlet LMI070 undersøges som et muligt behandlingsmiddel for patienter, der nyligt er diagnosticeret med SMA type I. LMI070 er indtil videre kun testet på dyr. Det vides i øjeblikket ikke, om LMI070 er effektivt. Dette forsøg indgår som en del af processen med at finde ud af, om LMI070 er en effektiv behandling for spædbørn. Forsøget omfatter doser af LMI070 over en planlagt periode på i første omgang 13 uger.

####

Last Update Posted: October 30, 2017