Combined Treatments for Spinal Muscular Atrophy

Treatments that could be combined with SMN-directed therapies, example Spinraza  with other new drugs. The research is ready, Roche is doing it in the JEWELFISH Study. This could be a big new step in the future Hope in treatments that could be combined with SMN-directed therapies; for example, drugs that act… Att fortsätt läsa

Roche veröffentlicht neues Update um Risdiplam (RG7916)

Roche hat ein neues Update von Risdiplam (RG7916) veröffentlicht, das bereits eine Reihe von Meilensteinen erreicht hat und sehr vielversprechend ist in der Behandlung von SMA Risdiplam ist ein SMN2-Spleißmodifikator, der täglich oral oder g-tube als Flüssigkeit verabreicht und im ganzen Körper verteilt wird. Rigidiplam wurde entwickelt, um dem SMN2-Gen… Att fortsätt läsa

Updated Preliminary Data from SMA FIREFISH Program in Type 1 Babies with Risdiplam

risdiplam- RG7916 is well tolerated at all dose levels with no drug-related safety findings – SOUTH PLAINFIELD, N.J., June 16, 2018 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) today announced the presentation of updated interim clinical data from Part 1 of the FIREFISH study investigating risdiplam (RG7916) in babies with… Att fortsätt läsa