Medicinrådet anbefalingen vedrørende nusinersen til også at omfatte børn med SMA type 2, som opfylder en række kriterier.

Medicinrådet anbefaler Spinraza til børn under 6 år  med SMA type 2 under følgende kriterier

Børn med SMA type 2, som opfylder følgende kriterier:

• mindst 2 SMN2-kopier
• alder ved symptomdebut maks. 24 måneder
• maks. 4 års sygdomsvarighed ved opstart af behandling
• ingen assisteret ventilation udover
natligt behov og mere end 95 % SaO2 uden assisteret
ventilation.

Medicinrådet fastholder, at nusinersen ikke kan anbefales generelt som standardbehandling til patienter med spinal muskelatrofi.

Medicinrådet ger grönt ljus till Spinraza till SMA typ 2 patienter under 6 år.

Dessa måste uppfylla ett antal kriterier. Inget stöd i ventilationen. 95% SaO2 . 2 kopior av SMN2. Barn måste vara under 6 år.

Medicinrådet rekommenderas att nusinersen inte generellt som standardbehandling för patienter med spinal muskelatrofi.

This is the new SMA: Boy with SMA Type 2 is running, standing , sitting, lifting alone under Spinraza

This is a miracle 💓 Boy with SMA Type 2 is running, standing and sitting, lifting alone. This is only possible with early treatment from birth with Spinraza. This is the new face from spinal muscular atrophy (SMA) 💪 #AdgangTilSpinrazaForAlle #AccessToSpinraza

Typical brothers playing. But can you believe one of them has SMA? Gabriel Peters was given the first FDA approved SMA treatment, Spinraza, while it was still in clinical trial three years ago. And this, friends, is a miracle. He is a miracle. The Peters family know this firsthand as their older daughter has SMA Type 2. Typically, the severity (or the type) is similar between siblings. But, with a treatment from birth, doctors now say Gabriel genetically has SMA but is asymptomatic — no type at all. Running, standing, lifting and throwing toys… all things not usually possible with this disease. This is SMA. The new SMA. And it is astounding! NEVER GIVE UP. www.NeverGiveUp.org#mynevergiveup #thisissma #miraclesdohappen #withalotofwork

Gepostet von Gwendolyn Strong Foundation am Mittwoch, 23. Mai 2018

Cytokinetik presenterar nya resultat från den fas II kliniska studien av Reldesemtiv vid patienter med typ II, II IV , spinal muskelatrofi

Den kliniska studien utformades för att undersöka effekter av reldesemtiv, en snabbverkande skelettmuskel troponinaktivator i nästa generation (FSTA), på flera mått av muskelfunktion vid ambulatoriska och icke-ambulatoriska patienter med SMA.

Studien omfattade 70 patienter, 39 i kohort 1 och 31 i kohort 2. Patienter (typ III eller typ IV) och icke-ambulerande (typ II eller typ III) patienter i åldern 12 år och äldre randomiserades 2: 1 till Relativ eller få en placebo.

2 gånger dagligen i åtta veckor, stratifierad för poliklinisk eller icke-ambulatorisk status. Den första kohorten av patienter fick 150 mg av reldesemtiv eller placebo och den andra kohorten patienter fick 450 mg av reldesemtiv eller placebo.

Anmälan i denna studie avbröts efter de blinda variabilitetsanalyserna för grundlinjeskiftet av flera av effektåtgärderna, vilket visade att studien har tillräcklig statistisk effekt för att visa kliniskt relevanta skillnader i effekter slutpunkter jämfört med placebo.

Läs mer

Clinical Trials