Lives of adults with SMA (PRISM-SMA)

Spinal muscular atrophy (SMA) is one of the most common genetic causes of infant mortality, but adults can be affected. The latest study shows single symptom, mobility, symptoms Participants of 359 adults with SMA. Limitations with mobility or walking (98.6%) and the inability to do activities (98.6%) were the 2… Att fortsätt läsa

Cytokinetik presenterar nya resultat från den fas II kliniska studien av Reldesemtiv vid patienter med typ II, II IV , spinal muskelatrofi

Den kliniska studien utformades för att undersöka effekter av reldesemtiv, en snabbverkande skelettmuskel troponinaktivator i nästa generation (FSTA), på flera mått av muskelfunktion vid ambulatoriska och icke-ambulatoriska patienter med SMA. Studien omfattade 70 patienter, 39 i kohort 1 och 31 i kohort 2. Patienter (typ III eller typ IV) och… Att fortsätt läsa

Rädd för framtiden – Tillgång till Spinraza till vilket pris

Mulan Friis från Norge är 25 år och har SMA typ 3. Hon berättar, hur det har varit att inte få Spinraza som kan hålla henne funktion. Med läkemedel kan hon förmodligen leva ett normalt liv och kan till exempel arbeta fullt och välja att få barn. Utan Spinraza vet… Att fortsätt läsa