Roche veröffentlicht neues Update um Risdiplam (RG7916)

Roche hat ein neues Update von Risdiplam (RG7916) veröffentlicht, das bereits eine Reihe von Meilensteinen erreicht hat und sehr vielversprechend ist in der Behandlung von SMA

Risdiplam ist ein SMN2-Spleißmodifikator, der täglich oral oder g-tube als Flüssigkeit verabreicht und im ganzen Körper verteilt wird. Rigidiplam wurde entwickelt, um dem SMN2-Gen zu helfen, mehr SMN-Protein zu produzieren, da Menschen mit SMA reduzierte Mengen an SMN-Protein haben. Risdiplam ist ein Forschungsmolekül, das in Zusammenarbeit mit PTC Therapeutics und der SMA Foundation entwickelt wurde.

RAINBOW FISH
Dies ist eine neue Studie, die die Risikobewertung bei präsymptomatischen Kindern evaluieren wird.

Nächste Schritte für FIREFISH Studie
Teil 1 wurde abgeschlossen. Anhand von Informationen aus Teil 1 konnten wir die zu untersuchende Risdiplam-Dosis in Teil 2 bestätigen, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Risiplam untersucht wird. Die Teilnehmer von Teil 1 erhalten Risdiplam und sind weiterhin im Rahmen einer Open-Label-Verlängerungsphase in FIREFISH eingeschrieben.

Teil 2 ist im Gange und wird die Sicherheitsprofil und Wirksamkeit von Risdiplam untersuchen, einschließlich weiterer 40 Babys im Alter zwischen 1 und 7 Monaten. Die Hauptanalyse der Wirksamkeit und Sicherheit von Risiplam wird durchgeführt, nachdem alle Babys ein Jahr der Behandlung abgeschlossen haben, und die Wirksamkeit wird durch die Anzahl der Babys bestimmt, die nach einem Jahr der Behandlung ohne Hilfe sitzen können.

Nächste Schritte für SUNFISH Studie
Anhand von Informationen aus Teil 1 konnten wir die in Teil 2 zu untersuchende Risdiplam-Dosis bestätigen. In Teil 2 wird die Wirksamkeit und Sicherheitsprofil von Risdiplam untersucht. Die Anmeldung zu Teil 2 von SUNFISH ist fast abgeschlossen, ungefähr 168 Teilnehmer werden eingeschlossen. Die Hauptanalyse der Wirksamkeit und Sicherheit von Risiplam findet statt, nachdem alle Teilnehmer ein Jahr Behandlung erhalten haben.

Nächste Schritte für JEWELFISH
Die JEWELFISH-Studie wird derzeit von Menschen im Alter von 12 bis 60 Jahren durchgeführt, die zuvor eine SMN2-Targeting-Therapie im Rahmen einer klinischen Studie erhalten haben.

Wir werden die Einschlusskriterien erweitern und die Anzahl der Teilnehmer an JEWELFISH auf diejenigen erhöhen, die
· Erhielten im Rahmen ihrer regulären medizinischen Versorgung für SMA nusinersen
· Haben SMA Typ 1
· Sind 6 Monate alt oder älter.

Weitere Pläne für JEWELFISH beinhalten die Teilnahmeberechtigung für Personen, die noch aktiv an der OLEOS-Studie teilnehmen (Olesoxime Langzeit-Sicherheit und Effizienzstudie).

Diese Aktualisierungen von JEWELFISH werden vorbehaltlich der Genehmigung durch Gesundheitsbehörden und Ethikkommissionen vorgenommen.

https://www.clinicaltrialsregister.eu

Uppdatering av Roche om Risdiplam (RG7916)

PTC Therapeutics, gibt positive Vorläufige Klinische Daten der FIREFISH-Studie bei Typ-1-SMA-Patienten bekannt

die klinische Daten wurden auf der Jahrestagung der American Academy of Neurology vorgestellt.

Die Präsentation aus Teil 1, dem Dosisfindungs-Teil, der laufenden FIREFISH-Studie bekannt. Die Open-Label-Studie untersucht RG7916, ein orales Survival Motoneuron 2 (SMN2) Spleißmodifikator, bei Typ-1-SMA-Patienten.

Die Daten aus Teil 1 wurden auf der Jahrestagung der American Academy of Neurology 2018 präsentiert und zeigten, dass RG7916 bei allen Dosierungen gut vertragen wurden und bis heute keine arzneimittelbedingte Nebenwirkungen, die zum Abbruch führte.

Darüber hinaus haben keine Babys seit Beginn der Studie eine Tracheostomie oder permanente Beatmung benötigt und kein Baby hat die Fähigkeit zu schlucken verloren.

Das Durchschnittsalter der ersten Dosis betrug 6,7 Monate und Babys erhielten RG7916 für eine Dauer von bis zu 14,8 Monaten. Die Rekrutierung für den zentralen zweiten Teil der FIREFISH-Studie findet weltweit statt.

”RG7916 zeigt weiterhin überzeugende Ergebnisse bei SMA-Patienten und wir freuen uns auf weitere Fortschritte bei der Bekämpfung dieser verheerenden, tödlichen Krankheit”, sagte Stuart W. Peltz, Ph.D., Chief Executive Officer von PTC Therapeutics. ”Wir sind von diesen vielversprechenden Daten ermutigt, da wir unsere weltweiten Rekrutierungsbemühungen für die SMA-Programme fortsetzen werden.”

Roche veröffendlicht neue Informationen über laufende Studien von RG7916 bei SMA Typ I, II , III

FIREFISH ist eine fortlaufende, globale, multizentrische, offene, nahtlose Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von RG7916 bei Säuglingen im Alter von 1-7 Monaten bei der Einschulung mit Typ-1-SMA und zwei SMN2-Genkopien. Daten von 21 Patienten aus dem abgeschlossenen Teil von Teil 1 dieser Studie legten nahe, dass RG7916 bei Babys mit SMA Typ 1 einen dosisabhängigen Anstieg der SMN-Proteinspiegel verursachte.

”SMA Typ 1 ist eine verheerende Krankheit, bei der Babys selten über das zweite Lebensjahr hinaus leben, ohne dass sie ständig ernährungsphysiologisch und / oder ventilatorisch unterstützt werden”, erklärte Dr. Giovanni Baranello von der Fondazione Istituto Neurologico Carlo Besta in Mailand. ”Diese frühen Daten über die Fähigkeit der Säuglinge, zu schlucken, und das Fehlen einer dauerhaften Beatmungsunterstützung sind sehr ermutigend.”

Das SMA-Programm wurde ursprünglich 2006 von PTC Therapeutics in Zusammenarbeit mit der SMA Foundation entwickelt, um die Entwicklung einer Behandlung für SMA zu beschleunigen. Im November 2011 erhielt Roche eine exklusive weltweite Lizenz für das alternative Splicing-Programm SMN2 von PTC / SMA Foundation. Die Entwicklung dieser Verbindungen wird von Roche durchgeführt und von einem gemeinsamen Lenkungsausschuss mit Mitgliedern von PTC, Roche und der SMA Foundation überwacht.

Über die klinischen Studien von SMA

FIREFISH: Eine offene, zweiteilige klinische Studie. Teil 1 war eine Dosiseskalationsstudie bei 21 Säuglingen für mindestens 4 Wochen. Primäres Ziel von Teil 1 war die Bewertung des Sicherheitsprofils von RG7916 bei Säuglingen und die Bestimmung der Dosis für Teil 2. Teil 2 ist eine einarmige Studie mit der in Teil 1 ausgewählten Dosis bei etwa 40 Säuglingen mit Typ-1-SMA für 24 Monate gefolgt von einer Open-Label-Erweiterung. Diese Studie rekrutiert weltweit.

SUNFISH: Eine doppelte, blinde, zwei-teilige, Placebo-kontrollierte Studie. Teil 1 meldete Patienten mit SMA Typ 2 oder 3 zur Beurteilung der Sicherheit, Verträglichkeit und der PK / PD verschiedener RG7916-Dosierungen. Der zulassungsrelevante SUNFISH Teil 2, bei nicht ambulanten Patienten mit SMA Typ 2 oder 3, bewertet die Sicherheit und Wirksamkeit der RG7916 Dosis, ausgewählt aus Teil 1. Diese Studie rekrutiert weltweit.

JEWELFISH: Eine fortlaufende, explorative, offene Studie zur Ermittlung der Sicherheit und Verträglichkeit von RG7916 bei Patienten, die zuvor an einer Studie mit einer anderen Therapie zur Behandlung von SMN2-Spleißen teilgenommen haben.

Roche veröffendlicht neue Informationen über laufende Studien von RG7916 bei SMA Typ I, II , III

Liz schrieb bereits in Schwedisch darüber. Roche hat ein aktuelles Update über die laufende Studien über das Molekül RG7916 veröffendlicht

Die Medizin wird oral verabreicht und in Roche Studie gibt es auch Erwachsene Patienten mit SMA Typ 3, (25 Jahre) die daran teilnehmen.

RG7916 ist ein SMN2-Spleißmodifikator und wird in drei laufenden klinischen Studien, FIREFISH, SUNFISH und JEWELFISH, untersucht.

FIREFISH für Babys mit Typ 1 SMA – Beginn Teil 2

FIREFISH besteht aus zwei Teilen: Teil 1 bewertete das Sicherheitsprofil von RG7916 bei verschiedenen Dosierungen und zeigte, dass RG7916 bei allen Dosierungen sicher und gut verträglich war. In Teil 1 hat Roche die Konzentration von RG7916 und den SMN-Proteinspiegel im Blut gemessen. Dies hat Roche nun bewegt, die in Teil 2 zu untersuchende Dosis von RG7916 zu bestätigen. Teilnehmer in Teil 1 erhalten weiterhin RG7916 in einer offenen Verlängerungsphase.

Teil 2 von FIREFISH ist nun in Arbeit und wird die Wirksamkeit und Sicherheit von RG7916 bei ungefähr 40 Babys untersuchen. Teil 2 der Studie hat eine Laufzeit von zwei Jahren, nach der alle Babys weiterhin RG7916 erhalten, bis es in den Ländern verfügbar ist. Die primäre Analyse der Wirksamkeit und Sicherheit von RG7916 findet statt, nachdem alle Patienten ein Jahr lang behandelt wurden.

Die Rekrutierung für FIREFISH Teil 2 hat in Belgien, Frankreich und Italien begonnen. Weitere Länder und Standorte werden nach Zustimmung des Gesundheitsamts und der Ethikkommission schrittweise eröffnet.

SMA Clinical Trials with RG7916/
Roche bringing patient support for spinal muscular atrophy
Roche släpper stor uppdatering på de två molekylerna RG7916 och OLESOXIME – pågående studier