PTC Therapeutics, gibt positive Vorläufige Klinische Daten der FIREFISH-Studie bei Typ-1-SMA-Patienten bekannt

die klinische Daten wurden auf der Jahrestagung der American Academy of Neurology vorgestellt. Die Präsentation aus Teil 1, dem Dosisfindungs-Teil,

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Neue Ansätze in der Gentherapie bei spinale Muskelatrophie gefunden

Forscher entdecken eine neue vielversprechende Gentherapie-Ansatz für Spinale Muskelatrophie Die Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine genetische neuromuskuläre Erkrankung, die durch

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