New Study Reports: Nusinersen raises SMN Protein Levels

Exicure to Present Data at the CureSMA Annual Conference in Dallas SKOKIE, Ill.–(BUSINESS WIRE)–Exicure, Inc. (OTCQB:XCUR), the pioneer in gene regulatory and immunotherapeutic drugs utilizing three-dimensional, spherical nucleic acid (SNA™) constructs, announced today that Exicure and its collaborators at The Ohio State University Wexner Medical Center will show preclinical data… Att fortsätt läsa

PTC Therapeutics, gibt positive Vorläufige Klinische Daten der FIREFISH-Studie bei Typ-1-SMA-Patienten bekannt

die klinische Daten wurden auf der Jahrestagung der American Academy of Neurology vorgestellt. Die Präsentation aus Teil 1, dem Dosisfindungs-Teil, der laufenden FIREFISH-Studie bekannt. Die Open-Label-Studie untersucht RG7916, ein orales Survival Motoneuron 2 (SMN2) Spleißmodifikator, bei Typ-1-SMA-Patienten. Die Daten aus Teil 1 wurden auf der Jahrestagung der American Academy of… Att fortsätt läsa

Nya kliniska studier: Spinraza förbättrar motor och respirator funktion vid SMA-barn,

Spinraza (nusinersen) förbättrar motor- och respirator vid barn med spinal muskelatrofi (SMA), det visar fyra studier. Deltagarna skulle få 12 mg Spinraza (14 patienter) eller en placebo (sju patienter) Resultaten visade att Spinraza fortsatte att vara säkert och väl tolererat, med en liknande säkerhetsprofil som de som observerats i anden… Att fortsätt läsa