Der amerikanische Forscher Adrian Krainer sagt die Altersgrenze bei Spinraza ist ein Fehler 

In den USA , sowie in Deutschland gibt es keine Altersbegrenzung. Alle Patienten mit SMA haben Zugang zu der Behandlung. Jedoch in den anderen europäischen Ländern sieht es anders aus. Einige europäische Ländern haben eine Altersgrenze bei Spinraza gesetzt. Nur Kinder, Teenager unter 18 Jahre haben Zugang zu Medizin, aber keine Erwachsene 

Dänemark ist das einzigeste skandinavische Land was Spinraza nicht zu Standarttherapie frei gegeben hat, aufgrund des hohen Preises. 

SMA-Patientin und preisgekrönte Dokumentarfilmerin Mari Storstein (32), die die Altersgrenze überschritten hat wird nun den Forscher in seiner Kampagne unterstützen. Norwegen sagte erst vor kurzem Ja zu Spinraza, jedoch haben Erwachsene keinen Zugang zu Spinraza

Aktuelles Update von AveXis über wichtige Entwicklungen in der klinischen Studie um AvXS 101 und dessen Studie Strive

Wir möchten gerne nichmals daran erinnern und verlinken diesen Brief.

AveXis startet mit seinen klinischen Studien mit AvXS 101 und sucht daher Patienten.

AveXis, ein Gentherapieunternehmen, welch einen neuen Ansatz zur Behandlung der SMA entwickelt. In diesem Zusammenhang wurden die ersten Patienten in einer neuen Studie namens SPR1NT behandelt. SPR1NT ist eine multinationale Studie AVXS-101 von etwa 44 Patienten, die weniger als sechs Wochen alt mit SMA-Typ 1, 2 oder 3 mit 2, 3 oder 4 Kopien von SMN2 Bewertung – oft bezeichnet als SMA-back

Wir freuen uns über diese Fortschritte, da sie dem Ziel, AVXS-101 allen Patienten und ihren Familien anzubieten, näher kommen.

Weitere Details findet Ihr in diesen Themen ⬇️

AveXis klinische Gen-Studien in Europa: STR1VE EU, SPRINT, REACH

Första patientdos i fas 3-försök av AVXS-101 i pre-symtomatiska SMA-typer 1, 2 och 3

Eine neue Generation von SMA-Behandlungen auf dem Weg

SMA Europe diskutiert, wie neue Behandlungen für die spinale Muskelatrophie neue Herausforderungen für europäische und nationale Institutionen eröffnen. Autoren: Authors: Marie-Christine Ouillade & Alexandre Méjat. Download pdf