Update von Novartis über Branaplam-Programms für SMA Typ 1

Brief von Novartis Insgesamt wurden 13 Patienten mit Typ-I-SMA im ersten Teil der Phase-1/2-Studie an 6 Standorten in Belgien, Dänemark, Deutschland und Italien eingeschlossen, und 8 Patienten erhalten ab heute weiterhin Branaplam. Für den zweiten Teil der Studie freuen wir uns, Ihnen mitteilen zu können, dass wir die Anzahl der… Att fortsätt läsa

Scholar Rock erhielt von der FDA den Orphan-Arznei-Status für SRK-015 zur Behandlung von Patienten mit spinaler Muskelatrophie

CAMBRIDGE, Massachusetts, 29. März 2018 – Scholar Rock, ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung schwerer Erkrankungen konzentriert, bei denen die Signalübertragung durch Proteinwachstumsfaktoren eine fundamentale Rolle spielt, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) hat seinem Hauptantikörperproduktkandidaten SRK-015 die… Att fortsätt läsa