Uppdatering av Roche om Risdiplam (RG7916)

Roche har delat en ny uppdatering av Risdiplam (RG7916), det nya namnet heter risdiplam, som har nått ett antal milstolpar.

Risdiplam är en SMN2 splicing modifierare som ges dagligen genom mun eller g-rör som en vätska och distribueras överallt i kroppen. Risdiplam har utformats för att hjälpa SMN2-genen att producera mer SMN-protein, eftersom människor med SMA har minskad nivå av SMN-protein. Risdiplam är en forskning-molekyl som utvecklas i samarbete med PTC Therapeutics och SMA Foundation.

RAINBOWFISH
Detta är en ny studie som kommer att utvärdera risdiplam vid pre-symptomatisk barn.

Next steps for JEWELFISH Study
The JEWELFISH study is currently ongoing in people aged 12 to 60 years and who have previously received an SMN2 targeting therapy as part of a clinical study. We will broaden the inclusion criteria and increase the number of participants in JEWELFISH to include those who
· received nusinersen as part of their regular medical care for SMA
· have SMA Type 1
· are 6 months of age or older.

Further plans for JEWELFISH include eligibility for people who are still actively taking part in the OLEOS study (Olesoxime long term safety and effiacacy study).
These updates to JEWELFISH will be made subject to approval by Health Authorities and Ethics Committees.

Next steps for SUNFISH Study

Information from Part 1 has allowed us to confirm the dose of risdiplam to be investigated in Part 2. Part 2 will assess the efficacy and safety of risdiplam. Enrolment into Part 2 of SUNFISH is almost complete, approximately 168 participants will be included. The main analysis of the efficacy and safety of risdiplam will take place after all participants receive one year of treatment.

Next steps for FIREFISH Study

Part 1 has been completed. Information from Part 1 has allowed us to confirm the dose of risdiplam to be investigated in Part 2, which will assess the safety and effiacy of risdiplam. Participants of Part 1 are receiving risdiplam and are still enrolled in FIREFISH as part of an open-label extension phase.

Part 2 is underway and will assess the safety and efficacy of risdiplam, including an additional 40 babies between the ages of 1 and 7 months. The main analysis of efficacy and safety of risdiplam will occur after all babies have completed one year of treatment, and efficacy will be determined by the number of babies that can sit without assistance after one year of treatment.

www.clinicaltrialsregister.eu

Roche veröffentlicht neues Update um Risdiplam (RG7916)

Roche veröffentlicht neues Update um Risdiplam (RG7916)

Roche hat ein neues Update von Risdiplam (RG7916) veröffentlicht, das bereits eine Reihe von Meilensteinen erreicht hat und sehr vielversprechend ist in der Behandlung von SMA

Risdiplam ist ein SMN2-Spleißmodifikator, der täglich oral oder g-tube als Flüssigkeit verabreicht und im ganzen Körper verteilt wird. Rigidiplam wurde entwickelt, um dem SMN2-Gen zu helfen, mehr SMN-Protein zu produzieren, da Menschen mit SMA reduzierte Mengen an SMN-Protein haben. Risdiplam ist ein Forschungsmolekül, das in Zusammenarbeit mit PTC Therapeutics und der SMA Foundation entwickelt wurde.

RAINBOW FISH
Dies ist eine neue Studie, die die Risikobewertung bei präsymptomatischen Kindern evaluieren wird.

Nächste Schritte für FIREFISH Studie
Teil 1 wurde abgeschlossen. Anhand von Informationen aus Teil 1 konnten wir die zu untersuchende Risdiplam-Dosis in Teil 2 bestätigen, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Risiplam untersucht wird. Die Teilnehmer von Teil 1 erhalten Risdiplam und sind weiterhin im Rahmen einer Open-Label-Verlängerungsphase in FIREFISH eingeschrieben.

Teil 2 ist im Gange und wird die Sicherheitsprofil und Wirksamkeit von Risdiplam untersuchen, einschließlich weiterer 40 Babys im Alter zwischen 1 und 7 Monaten. Die Hauptanalyse der Wirksamkeit und Sicherheit von Risiplam wird durchgeführt, nachdem alle Babys ein Jahr der Behandlung abgeschlossen haben, und die Wirksamkeit wird durch die Anzahl der Babys bestimmt, die nach einem Jahr der Behandlung ohne Hilfe sitzen können.

Nächste Schritte für SUNFISH Studie
Anhand von Informationen aus Teil 1 konnten wir die in Teil 2 zu untersuchende Risdiplam-Dosis bestätigen. In Teil 2 wird die Wirksamkeit und Sicherheitsprofil von Risdiplam untersucht. Die Anmeldung zu Teil 2 von SUNFISH ist fast abgeschlossen, ungefähr 168 Teilnehmer werden eingeschlossen. Die Hauptanalyse der Wirksamkeit und Sicherheit von Risiplam findet statt, nachdem alle Teilnehmer ein Jahr Behandlung erhalten haben.

Nächste Schritte für JEWELFISH
Die JEWELFISH-Studie wird derzeit von Menschen im Alter von 12 bis 60 Jahren durchgeführt, die zuvor eine SMN2-Targeting-Therapie im Rahmen einer klinischen Studie erhalten haben.

Wir werden die Einschlusskriterien erweitern und die Anzahl der Teilnehmer an JEWELFISH auf diejenigen erhöhen, die
· Erhielten im Rahmen ihrer regulären medizinischen Versorgung für SMA nusinersen
· Haben SMA Typ 1
· Sind 6 Monate alt oder älter.

Weitere Pläne für JEWELFISH beinhalten die Teilnahmeberechtigung für Personen, die noch aktiv an der OLEOS-Studie teilnehmen (Olesoxime Langzeit-Sicherheit und Effizienzstudie).

Diese Aktualisierungen von JEWELFISH werden vorbehaltlich der Genehmigung durch Gesundheitsbehörden und Ethikkommissionen vorgenommen.

https://www.clinicaltrialsregister.eu

Uppdatering av Roche om Risdiplam (RG7916)

PTC Therapeutics Announces Positive Preliminary Clinical Data from the FIREFISH Study in Type 1 SMA Patients

The clinical data were presented at the annual meeting of the American Academy of Neurology.

The presentation from Part 1, the Dose Finding section, of the ongoing FIREFISH study. The open-label study investigated RG7916, an oral survival motoneuron 2 (SMN2) splice modifier, in type 1 SMA patients.

The data from Part 1 were presented at the American Academy of Neurology 2018 Annual Meeting and showed that RG7916 was well tolerated at all doses and to date has no drug-related safety findings leading to withdrawal

In addition, no babies have required a tracheostomy or permanent ventilation since study initiation and no baby has lost the ability to swallow. The median age of first dose was 6.7 months and babies have received RG7916 for a duration of up to 14.8 months. Recruitment is ongoing globally for the pivotal second part of the FIREFISH study.

”RG7916 continues to demonstrate compelling results in SMA patients and we look forward to making further gains to combat this devastating, fatal disease,” said Stuart W. Peltz, Ph.D., Chief Executive Officer of PTC Therapeutics. ”We are encouraged by this promising data as we continue our ongoing global recruitment efforts for the SMA programs.”

Roche släpper stor uppdatering på de två molekylerna RG7916 och OLESOXIME – pågående studier

FIREFISH is an ongoing, global multi-center, open-label, seamless Phase 2 study evaluating the safety and efficacy of RG7916 in babies aged 1–7 months at enrollment with Type 1 SMA and two SMN2 gene copies. Data from 21 patients from the completed Part 1 portion of this study suggested that RG7916 produced a dose-dependent increase in SMN protein levels in babies with Type 1 SMA.

SMA Type 1 is a devastating disease in which babies rarely live past the second year of life without permanent nutritional and/or ventilatory support,” stated Dr. Giovanni Baranello, Fondazione Istituto Neurologico Carlo Besta in Milan, Italy. ”This early data on the infants’ ability to swallow and lack of need of permanent ventilatory support is very encouraging.”

The SMA program was initially developed by PTC Therapeutics in partnership with the SMA Foundation in 2006 to accelerate the development of a treatment for SMA. In November 2011, Roche gained an exclusive worldwide license to the PTC/SMA Foundation SMN2 alternative splicing program. The development of these compounds is being executed by Roche and overseen by a joint steering committee with members from PTC, Roche, and the SMA Foundation.

FIREFISH: An open-label, two-part clinical trial. Part 1 was a dose escalation study in 21 infants for a minimum of 4 weeks. The primary objective of Part 1 was to assess the safety profile of RG7916 in infants and determine the dose for Part 2. Part 2 is a single-arm study with the dose selected in Part 1 in approximately 40 infants with Type 1 SMA for 24 months, followed by an open-label extension. This study is recruiting globally.

SUNFISH: A double?blind, two?part, placebo?controlled trial. Part 1 enrolled patients with Type 2 or 3 SMA to evaluate safety, tolerability, and PK/PD of several RG7916 dose levels. The pivotal SUNFISH Part 2, in non?ambulant patients with Type 2 or 3 SMA, is evaluating safety and efficacy of the RG7916 dose level selected from Part 1. This study is recruiting globally.

JEWELFISH: An ongoing, exploratory, open-label study to establish the safety and tolerability of RG7916 in people who have previously participated in a study with another therapy targeting SMN2 splicing.

SMA TYPE I , II, III – Clinical Trials with RG7916

PTC Therapeutics, gibt positive Vorläufige Klinische Daten der FIREFISH-Studie bei Typ-1-SMA-Patienten bekannt

die klinische Daten wurden auf der Jahrestagung der American Academy of Neurology vorgestellt.

Die Präsentation aus Teil 1, dem Dosisfindungs-Teil, der laufenden FIREFISH-Studie bekannt. Die Open-Label-Studie untersucht RG7916, ein orales Survival Motoneuron 2 (SMN2) Spleißmodifikator, bei Typ-1-SMA-Patienten.

Die Daten aus Teil 1 wurden auf der Jahrestagung der American Academy of Neurology 2018 präsentiert und zeigten, dass RG7916 bei allen Dosierungen gut vertragen wurden und bis heute keine arzneimittelbedingte Nebenwirkungen, die zum Abbruch führte.

Darüber hinaus haben keine Babys seit Beginn der Studie eine Tracheostomie oder permanente Beatmung benötigt und kein Baby hat die Fähigkeit zu schlucken verloren.

Das Durchschnittsalter der ersten Dosis betrug 6,7 Monate und Babys erhielten RG7916 für eine Dauer von bis zu 14,8 Monaten. Die Rekrutierung für den zentralen zweiten Teil der FIREFISH-Studie findet weltweit statt.

”RG7916 zeigt weiterhin überzeugende Ergebnisse bei SMA-Patienten und wir freuen uns auf weitere Fortschritte bei der Bekämpfung dieser verheerenden, tödlichen Krankheit”, sagte Stuart W. Peltz, Ph.D., Chief Executive Officer von PTC Therapeutics. ”Wir sind von diesen vielversprechenden Daten ermutigt, da wir unsere weltweiten Rekrutierungsbemühungen für die SMA-Programme fortsetzen werden.”

Roche veröffendlicht neue Informationen über laufende Studien von RG7916 bei SMA Typ I, II , III

FIREFISH ist eine fortlaufende, globale, multizentrische, offene, nahtlose Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von RG7916 bei Säuglingen im Alter von 1-7 Monaten bei der Einschulung mit Typ-1-SMA und zwei SMN2-Genkopien. Daten von 21 Patienten aus dem abgeschlossenen Teil von Teil 1 dieser Studie legten nahe, dass RG7916 bei Babys mit SMA Typ 1 einen dosisabhängigen Anstieg der SMN-Proteinspiegel verursachte.

”SMA Typ 1 ist eine verheerende Krankheit, bei der Babys selten über das zweite Lebensjahr hinaus leben, ohne dass sie ständig ernährungsphysiologisch und / oder ventilatorisch unterstützt werden”, erklärte Dr. Giovanni Baranello von der Fondazione Istituto Neurologico Carlo Besta in Mailand. ”Diese frühen Daten über die Fähigkeit der Säuglinge, zu schlucken, und das Fehlen einer dauerhaften Beatmungsunterstützung sind sehr ermutigend.”

Das SMA-Programm wurde ursprünglich 2006 von PTC Therapeutics in Zusammenarbeit mit der SMA Foundation entwickelt, um die Entwicklung einer Behandlung für SMA zu beschleunigen. Im November 2011 erhielt Roche eine exklusive weltweite Lizenz für das alternative Splicing-Programm SMN2 von PTC / SMA Foundation. Die Entwicklung dieser Verbindungen wird von Roche durchgeführt und von einem gemeinsamen Lenkungsausschuss mit Mitgliedern von PTC, Roche und der SMA Foundation überwacht.

Über die klinischen Studien von SMA

FIREFISH: Eine offene, zweiteilige klinische Studie. Teil 1 war eine Dosiseskalationsstudie bei 21 Säuglingen für mindestens 4 Wochen. Primäres Ziel von Teil 1 war die Bewertung des Sicherheitsprofils von RG7916 bei Säuglingen und die Bestimmung der Dosis für Teil 2. Teil 2 ist eine einarmige Studie mit der in Teil 1 ausgewählten Dosis bei etwa 40 Säuglingen mit Typ-1-SMA für 24 Monate gefolgt von einer Open-Label-Erweiterung. Diese Studie rekrutiert weltweit.

SUNFISH: Eine doppelte, blinde, zwei-teilige, Placebo-kontrollierte Studie. Teil 1 meldete Patienten mit SMA Typ 2 oder 3 zur Beurteilung der Sicherheit, Verträglichkeit und der PK / PD verschiedener RG7916-Dosierungen. Der zulassungsrelevante SUNFISH Teil 2, bei nicht ambulanten Patienten mit SMA Typ 2 oder 3, bewertet die Sicherheit und Wirksamkeit der RG7916 Dosis, ausgewählt aus Teil 1. Diese Studie rekrutiert weltweit.

JEWELFISH: Eine fortlaufende, explorative, offene Studie zur Ermittlung der Sicherheit und Verträglichkeit von RG7916 bei Patienten, die zuvor an einer Studie mit einer anderen Therapie zur Behandlung von SMN2-Spleißen teilgenommen haben.