Australia will allocate $ 240 million to finance Spinraza treatment for all SMA types under the age of 18

and this is a awesome news for more than 300 families living with SMA in Australia.

Health Minister Greg Hunt told the ABC from June 2018, Spinraza will be available on the Pharmaceutical Benefits Scheme (PBS) for the treatment of Type 1, Type 2 and Type 3a SMA for all patients under the age of 18.

”This will be both life-saving and life-changing for hundreds of young patients and their families,” he said.

Browse to official announcement

Australien har godkänt Spinraza för SMA Typ 1, 2 och 3 under 18 år

Skottland ger det gröna ljus till Spinraza, men endast för SMA-typ 1

SMC har rekommenderat att denna behandling endast finansieras för barn med SMA-typ 1. Detta är ett positivt steg framåt och en livlinje för dessa barn och familjer. Det är mycket nedslående att barn, ungdomar och vuxna med SMA typ 2 eller typ 3 inte har tillgång till behandling och kan dra nytta av det

New insight into Duchenne muscular dystrophy

Researchers at The Ottawa Hospital and the University of Ottawa have discovered a completely new function for the protein complex containing the dystrophin protein, which is missing in people with Duchenne muscular dystrophy

The new discovery is published in Cell Stem Cell Cell. It builds on Dr. Rudnicki’s landmark discovery in 2015 showing that Duchenne muscular dystrophy directly affects muscle stem cells.

Hjärtliga gratulationer till Gullrutenpriset

Vi gratulerar direktör Mari Storstein, Fotograf Tomas Myklebost, och alla syskonsledare ”Søsken”, som vann ”Gullruten” priset för den bästa norska TV-dokumentärserien igår. Bra gjort 👍 🏆❤️

Hurra og gratulerer til regissør Mari Storstein, fotograf Tomas Myklebost, Novemberfilm og alle deltakerne i Søsken som i kveld vant Gullruten for beste dokumentarserie. Bra jobba! <3

Gepostet von Frambu kompetansesenter for sjeldne diagnoser am Samstag, 5. Mai 2018