Nusinersen (Spinraza®) bietet eine neue Lebensperspektive für Patienten mit spinaler Muskelatrophie

Gleich zwei neue Studienresultaten zeigen das eine frühzeitigen Therapie mit Nusinersen (Spinraza®) zu einem positiven Ergebnis führen, gerade bei Kleinkindern. Dort konnte erneut bewiesen werden das bei einem Neugeborenen das mit einer präsymptomatische Behandlung mit Nusinersen gestartet hat, eine normale Entwicklung ohne Handicap möglich ist.

Bei Erwachsenen führt die Behandlung auch zu einem sehr guten Ergebnisse. Ein Fortschreiten der Krankheit kann verhindert werden, viele Betroffene mit spinaler Muskelatrophie konnten ihre Mobilität unter Spinraza verbessern.

Wie ein weiterer Fall eines Software Entwickler der an SMA erkrankt ist beweist. Kann er seiner Arbeit nachgehen. Mobilität von seiner Arme und Finger konnte er erhalten und verbessern, auch dies ist ein kleiner Schritt in die richtige Richtung

Es bestehe die Hoffnung, dass mit Nusinersen das Fortschreiten der Erkrankung gestoppt und Verbesserungen der Muskelfunktion erreicht werden könnten. Der Genmodulator erhöht die Produktion des vollständigen und funktionsfähigen SMN-Proteins, wodurch das Überleben der Motoneuronen im Rückenmark sichergestellt wird.

Wiederum rückt der Neurologe in eine neue Rolle. Er ist zugleich mittlerweile auch der Therapeut. Für Kliniken die SMA Betroffene behandeln, wird ein weiterer logistischer Management abgefordert, zudem erfordert es auch einen hohen Ressourcenverbrauch

Publisert av

Mia

Light a candle, let it burn. 🕯 Never give up the hope, let the darkness disapear. 🌅 Had a son with X-Linked Spinal Muscular Atrophy (SMAX2)