Nya framsteg i medicinering av muskelsjukdom hos barn

Genterapiläkemedlet Spinraza ger avsevärda förbättringar även vid den näst svåraste formen av muskelsjukdomen spinal muskelatrofi, där barnen insjuknar vid 6 till 18 månaders ålder. Det visar en studie publicerad i New England Journal of Medicine (NEJM).

Personer med spinal muskelatrofi saknar ett protein som krävs för att de motoriska nervcellerna i ryggmärgen ska fungera. Om båda föräldrarna är anlagsbärare är sannolikheten för att barnet ska få sjukdomen 25 procent.

Varje år insjuknar ett tiotal barn i Sverige i SMA. De två svåraste varianterna, typ 1 och 2, omfattas av en nyligen utfärdad rekommendation från NT-rådet vid Sveriges kommuner och landsting om att barnen under vissa förutsättningar och strikt kontroll kan erbjudas behandling med Spinraza.

Publicerat av

Liz

Until those day, was my kiss of death been stronger than those of the devil. I like to ride through hellfire with him ,when I come out victorious afterwards. I'm strong and proud rheumatoid arthritis warrior Följ mig, tack! Liz - Fotoblogg Spelblogg