mars 2018

Mia

AveXis, Inc. (NASDAQ: AVXS), ein Gentherapieunternehmen im klinischen Entwicklungsstadium, das Therapien entwickelt für Patienten die an seltenen und lebensbedrohlichen neurologischen Erbkrankheiten leiden, gab bekannt. Dass das japanische Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales (MHLW) die Initiale des Unternehmens vergeben hat Produktkandidat, AVXS-101, SAKIGAKE-Bezeichnung (SAKIGAKE) zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) Typ 1. Die Bezeichnung basiert auf Daten aus der klinischen Phase-1-Studie der unternehmenseigenen Gentherapie.

SAKIGAKE soll die Forschung und Entwicklung in Japan für innovative neue Medizinprodukte fördern, die bestimmte Kriterien erfüllen, z. B. den Schweregrad der beabsichtigten Indikation, indem in den frühen Entwicklungsphasen eine priorisierte Konsultationsprüfung erfolgt und der Zielprüfungszeitraum für Lizenzanträge verkürzt wird von 12 Monaten bis zu nur sechs Monaten. Die Vorteile von SAKIGAKE Designation sind vergleichbar mit der Breakthrough Therapy Designation in den USA und dem Zugang zu Priority Medicines (PRIME) in der EU, die beide bereits AVXS-101 gewährt wurden.

Nya kampanj för personer med långvariga sjukdomar

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