Gentherapien erfolgreich bei Muskelerkrankungen

Spinraza war die erste Behandlung für die spinale Muskelatrophie. Mittlerweile sind aber auch andere experimentelle Medikationen sehr erfolgreich, darunter auch von Roche das kleine Molekül Risdiplam, welches Oral verabreicht wird. Ein neuer Bericht in denen weitere Erfolge auch in der Behandlung von DMD zu verzeichnen ist.

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