POTENZIELLER BIOMARKER FÜR SMA IDENTIFIZIERT

 

Biogen präsentierte auf der Konferenz der American Academy of Neurology 2019 Daten zu einem potenziellen Biomarker für SMA.

Biomarker geben Aufschluss über den Krankheitsverlauf und können ein wertvolles Instrument zur Bestimmung der Wirksamkeit von Arzneimitteln sein, die in klinischen Studien getestet werden. Forscher haben herausgefunden, dass erhöhte Spiegel eines Proteins namens pNF-H im Blutplasma auf eine neurologische Schädigung hinweisen und potenziell die Krankheitsaktivität vorhersagen können. Der Vorteil von pNF-H ist, dass es im Blut vorhanden und daher leicht messbar ist.

Die Wissenschaftler zeigten, dass der pNF-H-Spiegel bei Personen mit SMA höher war als bei Personen ohne SMA. Personen aus den mit SpinrazaTM behandelten NURTURE-, ENDEAR- und CHERISH-Studien erlebten einen raschen Rückgang von pNF-H, gefolgt von einer Stabilisierung auf niedrigeren Niveaus, was darauf hinweist, dass pNF-H mit dem Schweregrad und dem Fortschreiten des Zustands korrelieren kann.

pNF-H tritt bei mehreren anderen Erkrankungen des Nervensystems auf und ist daher nicht spezifisch für SMA. Dennoch ist pNF-H wahrscheinlich ein wertvoller Biomarker für SMA, und die vorgestellten Ergebnisse sind Teil der laufenden Arbeit zur Identifizierung von Biomarkern, die Aufschluss über den Krankheitsverlauf bei SMA geben könnten.

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Liz

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2 reaktioner till “POTENZIELLER BIOMARKER FÜR SMA IDENTIFIZIERT”

  1. wenn der hohe Preis nicht wäre, könnten alle davon profitieren.So hat das ganze einen bitteren Beigeschmack für die Patienten die es nie bekommen werden. 🙁

  2. und das traurige an der Geschichte. Irgendwie hat man auch in Skandinavien, insbesondere Schweden, Dänemark, Norwegen , Finnlan die Erwachsenen ganz vergessen. 🙁

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