Antisense Oligonukleotider (NCALD-ASOs) behandling skyddar bättre mot spinal muskelatrofi än Nusinersen/Spinraza ensam

Detta visar en nya studie av Brunhilde Wirth från Köln/Tyskland.
Den kombinerade terapistudien använde en beprövad SMA-musmodell: SMA-möss bär två humana SMN2-gener, medan mus-SMN-genen slogs ut. Dessa möss dör av effekterna av SMA.

Mössen som har behandlades med antingen nusinersen ensam eller med nusinersen och NCALD-ASO. Den kombinerade behandling var långt överlägsen enkel behandling med bara nusinersen: mössen utvecklades symptomfritt och visade bättre resultat i alla undersökningar.

Därefter skulle Prof. Wirth vilja nedskifta den mänskliga NCALD-genen med hjälp av NCALD ASOs och testa detta tillsammans med nusinersen i kliniska prövningar på SMA-patienter. Denna kunskap är redan skyddad av ett patent (US-patent nr 9 988 626).

På bilden
Prof. Dr. Brunihilde Wirth och Laura Torres-Benito,

Publisert av

Liz

Until those day, was my kiss of death been stronger than those of the devil. I like to ride through hellfire with him ,when I come out victorious afterwards. I'm strong and proud rheumatoid arthritis warrior Följ mig, tack! Liz - Fotoblogg Spelblogg

Ein tanke om “Antisense Oligonukleotider (NCALD-ASOs) behandling skyddar bättre mot spinal muskelatrofi än Nusinersen/Spinraza ensam”

Legg att eit svar

Epostadressa di blir ikkje synleg. Påkravde felt er merka *