Neugeborenenscreening bei der Spinale Muskelatrophie bringt Nutzen

In einem Abschlussbericht des Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), befürwortet das Institut ein Screening für Neugeborene welche auf spinale Muskelatrophie getestet werden sollte.

Wie bei jeder Krankheit, zählt auch bei SMA. Je früher die die Diagnose gestellt wird, je schneller können Kinder behandelt werden. Je mehr profitieren die Kinder davon. Wichtige Funktionen wie die motorische Bewegung, sowie das weniger Dauerbeatmung könnte dadurch verbessert werden.

Ethischer Aspekt bei der Spinale Muskelatrophie

Daher sollte bei der Einführung eines Neugeborenenscreenings auf SMA auch ein adäquater Umgang mit diesen Kindern und ihren Familien mitgedacht werden, einschließlich der Erwägung einer selbstbestimmten Entscheidung über das (Nicht-)Wissen zum Vorliegen milde verlaufender SMA-Formen.

Resultat av tysk screeningspilotstudie av nyfödda med spinal muskelatrofi (SMA)

EMA godkände Zolgensma mot spinal muskelatrofi

Sanofi-aventis annonser första patient utanför USA fick behandling med Kevzara® (sarilumab)

Phase 2/3 trial initiated in Italy, Spain, Germany, France, Canada and Russia and is enrolling patients immediately
Kevzara inhibits IL-6, which may play a role in driving the inflammatory immune response that causes acute respiratory distress syndrome observed in patients with severe COVID-19 infection
Sanofi is leading trials outside the U.S., while Regeneron is leading U.S. trials

Kevzara is a fully-human monoclonal antibody that inhibits the interleukin-6 (IL-6) pathway by binding and blocking the IL-6 receptor. IL-6 may play a role in driving the overactive inflammatory response in the lungs of patients who are severely or critically ill with COVID-19 infection. The role of IL-6 is supported by preliminary data from a single-arm study in China using another IL-6 receptor inhibitor

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NCT04315298

Kevzara är används mot svårt reumatoid artrit som en enda terapi eller tillsammans med MTX