Laufende Studien bei Muskeldystrophie Duchenne (DMD)

Ataluren, Kortison ist eins der vielen Therapien die mittlerweile in Deutschland zugelassen sind. Kortison hat leider auch bei uns Rheumaiker harte Nebenwirkungen, wie das cushing syndrom, verringerung der Knochendichte, Kleinwüchsigkeit etc. Eteplirsen (EXONDYS 51 ®) wurde in Amerika dank der großen DMD Communit zugelassen. Dort wollte man es erst nicht zulassen, durch den Druck der Patienten … Fortsätt läsa Laufende Studien bei Muskeldystrophie Duchenne (DMD)

Genschere verhilft zu einer neuen Gentherapie gegen die unheilbare Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Das Forscherteam der Technischen Universität München (TUM), sowie des Ludwig-Maximilians Universität (LMU) und des Helmholtz Zentrums München haben eine Gentherapie entwickelt, die Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) dauerhaft helfen könnte. Durch die Genschere Crispr-Cas9, konnte die Wissenschaftlern erstmals, das mutierte Dystrophin-Gen bei einem Schwein korrigieren. Damit sich ein Muskel regenerieren kann, benötigt er das Dystrophin. Menschen … Fortsätt läsa Genschere verhilft zu einer neuen Gentherapie gegen die unheilbare Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)