Roopella, 5 år med SMA typ 3 får inte Spinraza

Roopella är 5 år gammal och har SMA-typ 3. Endast barn med SMA-typ 1 och 2 har tillgång till magisk muskeljuice, men inte SMA3. Neurologerna är för en behandling med Spinraza, men Läkemedlet-myndigheterna säger nej. Läkemedlet är endast för allvarligt sjuka barn och det är för dyrt. Ropella kan liten gå längre, han tappar mer … Fortsätt läsa Roopella, 5 år med SMA typ 3 får inte Spinraza

Biogen plans 4 phase study: Evaluation Benifit of SPINRAZA® (NUSINERSEN) in patients thats treated with ZOLGENSMA

CAMBRIDGE, Mass., July 21, 2020 — Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) today announced it plans to initiate a global Phase 4 clinical study, RESPOND, to examine the clinical benefit and assess the safety of SPINRAZA® (nusinersen) in infants and children with spinal muscular atrophy (SMA) who still have unmet clinical needs following treatment with gene therapy … Fortsätt läsa Biogen plans 4 phase study: Evaluation Benifit of SPINRAZA® (NUSINERSEN) in patients thats treated with ZOLGENSMA