AveXis kliniske genstudier i USA og Europa til SMA Type I, II, III

og det går ind i den næste milepæl i behandlingen af SMA. AveXis ønsker at lancere det første genterapi-studier i Europa i de kommende seks måneder. Information kommer fra Tyskland.

SMA Europe havde bedt AveXis om at opdatere det om udviklingen i sine kliniske forsøg med SMA genterapi. I Europa er planlagt: Det skrev Initiative-sma.de Tyskland

STR1VE EU

Oversigt: STR1VE EU forventes at starte i første halvdel af 2018 og omfatter SMA Type I patienter i flere EU-centre.
Administration: I STRIVE EU-studien administreres AVXS-101 med en enkelt intravenøs infusion.
Hvem: STRIVE EU-undersøgelsen registrerer ca. 30 patienter med SMA I, som er mindre end 6 måneder gamle på genterapiens tidspunkt.

SPRINT

Oversigt: SPRINT forventes at starte i første halvdel af 2018 og omfatter presymptomatiske patienter med SMA type I, II og III.
Anvendelse og dosering: I SPRINT-studiet administreres AVXS-101 med en enkelt intravenøs infusion.
Hvem: SPRINT-undersøgelsen forventes at tilmelde 44 patienter med 2, 3 og 4 kopier af SMN2-genet. Småbørn skal være mindre end 6 uger gammel og har ingen symptomer på SMA, når du bruger genterapi.

REACH

Oversigt: Det forventes, at REACH-undersøgelsen vil omfatte patienter med SMA type I, II og III senere i 2018 eller i begyndelsen af ​​2019.

Anvendelse og dosering: I REACH-studien administreres AVXS-101 ved en enkelt intratekal injektion. Dataene fra STRONG-studier (den første undersøgelse, der vil levere AVXS-101 med en intratekal injektion), vil hjælpe med at bestemme det endelige undersøgelsen

Hvem: Det forventes, at ca. 50 patienter med SMA type I, II og III vil blive indskrevet i REACH-undersøgelsen i en alder af ca. 6 måneder til 18 år.

Tagged , , , , , , . Bookmark the permalink.
Liz Andersson

About Liz Andersson

Att besöka min andra bloggar Att leva med reumatoid artrit

One Response to AveXis kliniske genstudier i USA og Europa til SMA Type I, II, III

  1. MiaMia says:

    Last Update Posted : September 3, 2018
    Single-Dose Gene Replacement Therapy Clinical Trial for Patients With Spinal Muscular Atrophy Type 1 (STRIVE-EU)
    The trial includes a screening period, a gene replacement therapy period, and a follow-up period. During the screening period (Days -30 to -2), patients whose parent(s)/legal guardian(s) provide informed consent will complete screening procedures to determine eligibility for trial enrollment. Patients who meet the entry criteria will enter the in-patient gene replacement therapy period (Day -1 to Day 3). On Day -1, patients will be admitted to the hospital for pre-treatment baseline procedures. On Day 1, patients will receive a one-time intravenous (IV) infusion of AVXS-101, and will undergo in-patient safety monitoring over the next 48 hours. Patients may be discharged 48 hours after the infusion, based on Investigator judgment.
    https://liz-sma-blog.eu/avexis-kliniske-genstudier-i-usa-og-europa-til-sma-type-i-ii-iii/
    https://liz-sma-blog.eu/avexis-klinische-gen-studien-in-europa-str1ve-eu-sprint-reach/