AveXis kliniske genstudier i USA og Europa til SMA Type I, II, III

og det går ind i den næste milepæl i behandlingen af SMA. AveXis ønsker at lancere det første genterapi-studier i Europa i de kommende seks måneder. Information kommer fra Tyskland.

SMA Europe havde bedt AveXis om at opdatere det om udviklingen i sine kliniske forsøg med SMA genterapi. I Europa er planlagt: Det skrev Initiative-sma.de Tyskland

STR1VE EU

Oversigt: STR1VE EU forventes at starte i første halvdel af 2018 og omfatter SMA Type I patienter i flere EU-centre.
Administration: I STRIVE EU-studien administreres AVXS-101 med en enkelt intravenøs infusion.
Hvem: STRIVE EU-undersøgelsen registrerer ca. 30 patienter med SMA I, som er mindre end 6 måneder gamle på genterapiens tidspunkt.

SPRINT

Oversigt: SPRINT forventes at starte i første halvdel af 2018 og omfatter presymptomatiske patienter med SMA type I, II og III.
Anvendelse og dosering: I SPRINT-studiet administreres AVXS-101 med en enkelt intravenøs infusion.
Hvem: SPRINT-undersøgelsen forventes at tilmelde 44 patienter med 2, 3 og 4 kopier af SMN2-genet. Småbørn skal være mindre end 6 uger gammel og har ingen symptomer på SMA, når du bruger genterapi.

REACH

Oversigt: Det forventes, at REACH-undersøgelsen vil omfatte patienter med SMA type I, II og III senere i 2018 eller i begyndelsen af ​​2019.

Anvendelse og dosering: I REACH-studien administreres AVXS-101 ved en enkelt intratekal injektion. Dataene fra STRONG-studier (den første undersøgelse, der vil levere AVXS-101 med en intratekal injektion), vil hjælpe med at bestemme det endelige undersøgelsen

Hvem: Det forventes, at ca. 50 patienter med SMA type I, II og III vil blive indskrevet i REACH-undersøgelsen i en alder af ca. 6 måneder til 18 år.