Aktuelles Update von AveXis über wichtige Entwicklungen in der klinischen Studie um AvXS 101 und dessen Studie Strive

Wir möchten gerne nichmals daran erinnern und verlinken diesen Brief.

AveXis startet mit seinen klinischen Studien mit AvXS 101 und sucht daher Patienten.

AveXis, ein Gentherapieunternehmen, welch einen neuen Ansatz zur Behandlung der SMA entwickelt. In diesem Zusammenhang wurden die ersten Patienten in einer neuen Studie namens SPR1NT behandelt. SPR1NT ist eine multinationale Studie AVXS-101 von etwa 44 Patienten, die weniger als sechs Wochen alt mit SMA-Typ 1, 2 oder 3 mit 2, 3 oder 4 Kopien von SMN2 Bewertung – oft bezeichnet als SMA-back

Wir freuen uns über diese Fortschritte, da sie dem Ziel, AVXS-101 allen Patienten und ihren Familien anzubieten, näher kommen.

Weitere Details findet Ihr in diesen Themen ⬇️

AveXis klinische Gen-Studien in Europa: STR1VE EU, SPRINT, REACH

Första patientdos i fas 3-försök av AVXS-101 i pre-symtomatiska SMA-typer 1, 2 och 3

Senast uppdaterad av AveXis om viktiga utvecklingar i SMA-behandling av typ 1, 2 och 3

Det är inget nytt, men vi vill påminna om pågående kliniska utvecklingsprogrammet från AveXis 👇 Göteborg är en av studiecentren.

AveXis SPRINT – Brev

Kliniske genstudier i USA og Europa til SMA Type 1-3

Första patienrdos i fas 3 försök av AvXS 101

Erste Patienten bekommen AVXS-101 in der Phase-3-Studie bei präsymptomatischen SMA-Typen 1, 2 und 3

Die frühzeitige Behandlung von SMA ist von entscheidender Bedeutung, um motorische Neuronen zu retten, bevor sie dauerhaft verloren gehen. In der SPRINT Studie wird die ermöglicht klinischen Ergebnisse festgehalten, wie Meilensteinentwicklung wie funktionelles Sitzen, Stehen ohne Unterstützung und Gehen ”, sagte Dr. Sukumar Nagendran, Chief Medical Officer von AveXis.

”Zusätzlich zu unseren laufenden Studien mit den SMA-Typen 1 und 2 ergänzt SPRINT unsere Evaluierung von AVXS-101 in mehreren SMA-Unterarten, einschließlich Typ 3. Wir freuen uns über die Fortschritte, die wir in unserem klinischen Entwicklungsprogramm gemacht haben das Ziel, AVXS-101 für die SMA-Community verfügbar zu machen. ”

AveXis
Clinical Trials

Första patientdos i fas 3-försök av AVXS-101 i pre-symtomatiska SMA-typer 1, 2 och 3

Att behandla SMA så tidigt som möjligt är avgörande för att rädda motorneuroner innan de förloras permanent. SPRINT gör det möjligt för oss att förstå hur intervenient hos pre-symptomatiska spädbarn med AVXS-101 kan påverka kliniska resultat, inklusive milstolpeutveckling som funktionellt sittande, stående utan stöd och gå,

SPRINT är en multi-kohort multinationell studie som förväntas inskriva cirka 44 pre-symptomatiska patienter med en bi-allelisk deletion av SMN1; två, tre eller fyra kopior av SMN2; och som är yngre än 6 veckor vid genterapi tidpunkt. Försöket är utformat för att utvärdera lämpliga kliniska slutpunkter, inklusive utvecklingsmilstoler, överlevnad, bulbarfunktion och säkerhet för en engångs intravenös infusion av AVXS-101 med 1,1 x 1014 vg / kg.

Besök AveXis
Clinical Trial

AveXis – First patient dosed in Phase 1 trial of AVXS-101 in SMA Type

AveXis kliniske genstudier i USA og Europa til SMA Type I, II, III