Cytokinetik presenterar nya resultat från den fas II kliniska studien av Reldesemtiv vid patienter med typ II, II IV , spinal muskelatrofi

Den kliniska studien utformades för att undersöka effekter av reldesemtiv, en snabbverkande skelettmuskel troponinaktivator i nästa generation (FSTA), på flera mått av muskelfunktion vid ambulatoriska och icke-ambulatoriska patienter med SMA.

Studien omfattade 70 patienter, 39 i kohort 1 och 31 i kohort 2. Patienter (typ III eller typ IV) och icke-ambulerande (typ II eller typ III) patienter i åldern 12 år och äldre randomiserades 2: 1 till Relativ eller få en placebo.

2 gånger dagligen i åtta veckor, stratifierad för poliklinisk eller icke-ambulatorisk status. Den första kohorten av patienter fick 150 mg av reldesemtiv eller placebo och den andra kohorten patienter fick 450 mg av reldesemtiv eller placebo.

Anmälan i denna studie avbröts efter de blinda variabilitetsanalyserna för grundlinjeskiftet av flera av effektåtgärderna, vilket visade att studien har tillräcklig statistisk effekt för att visa kliniskt relevanta skillnader i effekter slutpunkter jämfört med placebo.

Läs mer

Clinical Trials

CK-2127107: Klinisk studie i fas 2 hos patienter med SMA typ II, typ III eller typ IV-sjukdom

Cytokinetics genomför en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas II-studie hos patienter med SMA som är utformad för att fastställa potentiella farmakodynamiska effekter av en suspensionformulering av CK-2127107 efter 8 veckor av oral dosering i var och en av två kohorter på 36 patienter med typ II, typ III eller typ IV-sjukdom.

Sekundära mål är att utvärdera säkerhet, tolerans och farmakokinetik för CK-2127107. Det finns ingen enda primär slutpunkt i denna hypotesframtagande studie. Multipla bedömningar av skelettmuskulaturfunktion och utmattning utförs, inklusive respiratoriska bedömningar, övre lemmarstyrka och funktionalitet för icke-ambulerande patienter, samt sex minuters promenad och tidtabell för ambulerande patienter. Patienter som är inskrivna i den andra kohorten kommer också att bedömas med SMA health index, en patient rapporterad resultatmått.

Clinicial Trials about CK-2127107 – SMA Typ II, Typ III und IV

In Zusammenarbeit mit Astellas führt die Cytokinetics eine klinische Phase-2-Studie durch, die darauf abzielt, die Wirkung von CK-107 auf multiple Maßnahmen der Muskelfunktion sowohl bei ambulanten als auch bei nicht-ambulanten Patienten mit Typ II, Typ III und Typ IV SMA zu bewerten.

clinicaltrials.gov

CYTOKINETICS AND ASTELLAS ANNOUNCE EXPANSION OF COLLABORATION FOR DEVELOPMENT OF CK-2127107 IN SPINAL MUSCULAR ATROPHY AND OTHER NEUROMUSCULAR INDICATIONS

CYTOKINETICS PRESENTS RESULTS FROM PHASE I STUDIES OF CK-2127107

CYTOKINETICS ANNOUNCES START OF PHASE 2 CLINICAL TRIAL OF CK-2127107 IN PATIENTS WITH SPINAL MUSCULAR ATROPHY

CK-2127107 amplifies skeletal muscle response to nerve activation in humans

February 2018 (Final data collection date for primary outcome measure)